Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA

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Resumen

2020-05-16 22:07:52
2010-022235-10
ITCC-015/EWOG-MDS-Azacyti
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ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA
Azacitidina en niños con SMD o LMMJ
ITCC-015/EWOG-MDS-Azacyti

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Celgene , Go4Children Foundation Erasmus MC Erasmus MC Holanda

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental
AZACITIDINE
Polvo para suspensión inyectable
at least 3 months (for 3 cycles) prior to Hematopo

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Síndrome Mielodisplásico

Síndrome mielodisplásico avanzado (SMD) y Leucemia Mielomonocítica Juvenil (LMMJ)


Establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niños con SMD o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado y en recaída

- Determinar la seguridad y tolerancia de azacitidina en SMD (primario o secundario) o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado, o en recaída. - Determinar (de forma preliminar) la tasa de remisión hematológica en estos pacientes. - Describir la duración de la respuesta y el seguimiento a largo plazo, incluyendo el de los pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyéticas tras el tratamiento con azacitidina. - Determinar los parámetros farmacocinéticos de azacitidina en plasma. - Estudiar los efectos farmacodinámicos de azacitidina en pacientes pediátricos con SMD o LMMJ avanzado

No

ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA

En este estudio existen 5 subgrupos de pacientes elegibles que se incluirán en 5 estratos diferentes: ? estrato 1: pacientes con diagnóstico reciente de SMD primario avanzado (RAEB o RAEB-t) en una ?ventana pre-trasplante de células madre hematopoyéticas? ? estrato 2: pacientes en recaída con SMD primario avanzado en una ?ventana de re-trasplante?. En la recaída se puede continuar la administración de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente. ? estrato 3: pacientes con LMMJ de diagnóstico reciente en una ?ventana de pre-trasplante de células madre hematopoyéticas?. ? estrato 4: pacientes con LMMJ en recaída en una ?ventana re-trasplante?. En la recaída se puede continuar la administración de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente. ? estrato 5: pacientes de diagnóstico reciente o recaída de SMD secundario, tras quimioterapia, radioterapia y/o trasplante de células madre hematopoyéticas o casos secundarios tras el tratamiento previo de anemia aplásica. Condiciones generales: ? SMD o LMMJ primario o secundario confirmado por los criterios diagnósticos especificados en el protocolo EWOG-MDS de 2006 (véase anexo 1). ? desde 1 mes hasta ? 18 años de edad ? puntuación de Lansky ? 60; o la puntuación de Karnofsky ? 60 (anexo 2) ? Esperanza de vida? 3 meses ? Función renal normal definida como menos de, o igual, a grado 1 NCI-CTCAE (máx 1.5 x ULN). ? Función hepática normal definida como menos de o igual, a grado 1 NCI-CTCAE (máx 2.5 x ULN para transaminasas y bilirrubina) ? Sin quimioterapia en las 3 semanas previas al inicio de la medicación del estudio. El periodo de 1 semana de lavado es suficiente para pacientes con LMMJ que reciben 6- MP o bajas dosis de citarabina. ? Para pacientes con LMMJ: saturación de O2 >92% sin aporte adicional de oxígeno ? Para pacientes con LMMJ: recuento de monocitos en sangre periférica superior a 1.0x109/l ? Para pacientes en recaída tras el trasplante: recuperación de todos los efectos tóxicos de quimioterapia previa/trasplante de células madre hematopoyéticas. ? Capaces de cumplir con el seguimiento programado y con el manejo de la toxicidad. ? Para pacientes en edad fértil, debe obtenerse un test de embarazo negativo antes de entrar en el estudio. Si es necesario, se utilizará un método anticonceptivo eficaz. ? Consentimiento informado por escrito de los pacientes o de los padres/tutores legales de menores de edad, de acuerdo con la legislación y normas locales.

Historia clínica previa o actual: ? Otras enfermedades o condiciones médicas graves ? Anomalías genéticas indicativas de LMA ? Pacientes con LMMJ en los que existe sospecha del síndrome de Noonan en base a la historia clínica y/o síntomas ? Pacientes con SMD secundarios con fallo de médula ósea subyacente o SMD familiar ? Enfermedad extramedular aislada ? Infiltración sintomática del SNC ? Infección actual no controlada ? Toxicidad cardiaca (fracción de acortamiento por debajo de 28%) ? No está permitido ningún tratamiento concomitante con otra terapia anti-cáncer ? Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia ? Pacientes cuyo seguimiento no puede realizarse regularmente debido a motivos psicológicos, sociales, familiares o geográficos ? Pacientes que no podrán cumplir las guías de manejo de toxicidades ? Tratamiento previo con un agente dimetilante ? Alergia a azicitidina o manitol.

El objetivo principal de este estudio es establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niños con SMD o LMMJ de nuevo diagnóstico, avanzado, o en recaída.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
0

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


5

Para estudios internacionales:


65
65
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

Servicio de Onco-Hematología

HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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