Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio combinado de fase 1/2 de búsqueda de dosis y comparativo, abierto, aleatorizado, para evaluar la eficacia y seguridad de plerixafor junto con regímenes estándar para la movilización de células madre hematopoyéticas a sangre periférica, y posterior recolección por aféresis, frente a solo regímenes estándar para la movilización en pacientes pediátricos, de 1 a <18 años, con tumores sólidos que reúnen los requisitos para trasplantes autólogos

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Resumen

2017-03-15 22:53:23
2010-019340-40
MOZ15609
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Estudio combinado de fase 1/2 de búsqueda de dosis y comparativo, abierto, aleatorizado, para evaluar la eficacia y seguridad de plerixafor junto con regímenes estándar para la movilización de células madre hematopoyéticas a sangre periférica, y posterior recolección por aféresis, frente a solo regímenes estándar para la movilización en pacientes pediátricos, de 1 a <18 años, con tumores sólidos que reúnen los requisitos para trasplantes autólogos
Estudio combinado en pacientes pediátricos con cáncer para evaluar la eficacia y seguridad de plerixafor junto con regímenes estándar para la movilización de células madre frente regímenes estándar solos
MOZ15609

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Genzyme Europe B.V. sanofi-aventis, s.a. Unidad de Estudios Clínicos Netherlands

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Mozobil
Genzyme Europe BV Plerixafor
Solution for injection
Subcutaneous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

20

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trasplante Hematopoyético

Pacientes pediátricos, de 1 a <18 años, con Sarcoma de Ewing/sarcoma de tejidos blandos, limfoma, neuroblastoma y todos los otros tumores malignos (con exclusión de la leucemia) que tienen previsto someter a altas dosis de quimioterapia seguido de un tran


El objetivo principal de este estudio es sobretodo confirmar la dosis adecuada y la eficacia, y caracterizar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de plerixafor según la edad y el tamaño en pacientes pediátricos con cáncer, cuando se administra junto con el tratamiento habitual para la movilización de células madre hematopoyéticas (haematopoietic stem cells, HSC) a sangre periférica.

El objetivo secundario de este estudio es sobretodo confirmar y caracterizar adicionalmente los parámetros de la eficacia y seguridad, la farmacocinética y farmacodinámica de plerixafor por edad y tamaño en pacientes pediátricos con cáncer cuando se les administra añadido al tratamiento habitual del centro para la movilización de células madre hematopoyéticas (HSC) a sangre periférica, para la posterior recolección por aféresis, en pacientes pediátricos con cáncer.

No


I01 Etapa 2 Edad de 1 a <18 años (Nota: para niños de edades entre 1 y 2 años, debido a las limitaciones técnicas para la aféresis en esta población, los centros deben ponerse en contacto con el promotor para asegurar la optimización del riesgo/beneficio de este procedimiento). I02 Sarcoma de Ewing, sarcoma de tejidos blandos, linfoma, neuroblastoma, u otras neoplasias malignas incluyendo tumores cerebrales (excluyendo cualquier forma de leucemia) que requieran tratamiento con quimioterapia a altas dosis y trasplante autólogo como terapia de rescate. I03 Apto para trasplante autólogo I04 Recuperado de todos los efectos tóxicos agudos significativos de la quimioterapia previa I05 Estado funcional adecuado ? para pacientes ?16 años, definido como índice de Karnofsky >60 ? para pacientes <16 años, definido como índice de Lansky >60 I 06. Recuento absoluto de neutrófilos >0.75× 109/l I 07. Recuento plaquetario >50 × 109/l I 08. Aclaramiento de creatinina calculado (utilizando el método Schwartz): ? durante la Etapa 2 del estudio, >60 ml/min/1,73m2 I 09. Función Hepática <3 el límite superior de normalidad. ? Aspartato aminotransferasa/transaminasa glutámica oxalacética sérica (AST/SGOT), ? Alanina aminotransferasa/transaminasa glutámica pirúvica sérica (ALT/SGPT) y ? Bilirrubina total I 010. El paciente y/o su padre y madre o tutores legales deberán estar dispuestos y capacitados para proporcionar el consentimiento informado firmado I 011 Los pacientes sexualmente activos deben aceptar abstenerse de mantener relaciones sexuales o aceptar utilizar un método anticonceptivo aprobado mientras reciban plerixafor o el tratamiento de movilización estándar y durante al menos 3 meses después de cualquier tratamiento con plerixafor

E01. Cualquier forma de leucemia E02. Una enfermedad comórbida, tal como arritmias ventriculares, que, desde el punto de vista del Investigador, pone al paciente en alto riesgo de sufrir complicaciones derivadas del tratamiento E03. Trasplante de células madre previo E04. Los pacientes con La afectación persistente de un alto porcentaje de la médula ósea previo a la movilización estará prohibida. (En la Sección 9.2.1 se proporcionan directrices específicas para diferentes indicaciones con detalles de los requisitos para las exploraciones de médula ósea en la Selección) E 05. Toxicidades todavía presentes (excluyendo alopecia) de Grado ?2 como resultado de la quimioterapia previa E 06. Infección aguda E 07. Fiebre (temperatura >38,5 °C); si la fiebre se sitúa entre 37 °C y 38,5 °C, debe excluirse la infección como causa de la misma E 08. VIH seropositividad conocida, SIDA, hepatitis C o infecciones por hepatitis B activas. E 09. Prueba de embarazo positiva en niñas postpuberales E 10. Antecedentes de arritmia o anomalía cardíaca clínicamente significativas E 11. Uso de un fármaco en investigación que no ha sido aprobado para ninguna indicación en adultos o en pacientes pediátricos en las 2 semanas previas a la primera dosis de G-CSF administrada como parte del tratamiento de movilización estándar previsto para el paciente o durante el estudio hasta el prendimiento del trasplante. Si los pacientes están siendo tratados con productos en investigación como parte de su terapia anti-cáncer, esto deberá discutirse e con el promotor del ensayo antes de la selección. Se permite el uso de fármacos aprobados para otras indicaciones que se utilicen de forma estándar para este tipo de trasplante. E 012. En opinión del Investigador, el paciente (o su padre, madre o tutor legal) no es capaz de cumplir los requisitos del estudio

El criterio de valoración principal de la eficacia será la diferencia entre los 2 brazos de tratamiento en la Etapa 2 (parte comparativa del estudio) en la proporción de pacientes que alcancen por lo menos el doble del recuento de células CD34+ en sangre periférica desde la mañana del día anterior a la primera aféresis hasta la mañana antes de la aféresis.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

Si
Si

Si
No

No
Si

No
Si
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

Si
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

6
8
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
0

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


4

Para estudios internacionales:


67
67
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: FUNDACIÓ HOSPITAL SANT JOAN DE DÉU

Servicio de Hematología

FUNDACIÓ HOSPITAL SANT JOAN DE DÉU
MARTORELL

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

Servicio de Onco-hemoatología pediátrica

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

Servicio de Hematología y hemoterapia

HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha