Hemotrial: 2020-003485-39 - Estudio de investigación sobre la eficacia...

Resumen

Fecha actualización:

2023-09-25 21:04:47

Número EudraCT:

2020-003485-39

ClinicalTrial.gov ID:

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Título del ensayo:

Estudio de investigación sobre la eficacia de NDec en personas con anemia falciforme

Título abreviado:

Estudio de investigaciÃ³n sobre la eficacia de NDec en personas con anemia falciforme

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Dinamarca	Novo Nordisk A/S	Novo Nordisk A/S	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Comparador	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Hydroxycarbamide\|
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Comprimido recubierto con pelÃcula
Vía de administración:	48 weeks
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Decitabine/Terahydrouridine A 5/250mg
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Tetrahydrouridine\|Decitabine\|
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	CÃ¡psula*
Vía de administración:	48 weeks
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Anemias, Insuficiencias Medulares Anemia falciforme
Objetivo principal del ensayo:	Investigar la eficacia de dos regÃmenes posolÃ³gicos de combinaciÃ³n oral de decitabina-tetrahidrouridina (NDec) medida en funciÃ³n de la mejorÃa de la hemoglobina en comparaciÃ³n con el placebo en pacientes con anemia de células falciformes (ACF) con hidroxicarbamida (HC)-no-elegible. La fisiopatologÃa de la anemia de células falciformes (ACF) estÃ¡ gobernada por la polimerizaciÃ³n de la hemoglobina de células falciformes (HbS) mutada en los eritrocitos. La hemoglobina fetal (HbF) disminuye la polimerizaciÃ³n de la HbS, pero es silenciada epigenÃ©ticamente en la primera infancia y en adelante por la ADN metiltransferasa 1 (DNMT1). Un mecanismo para reinducir la expresiÃ³n de la HbF es mediante terapia epigenÃ©tica inhibiendo la actividad de la DNMT1. NDec es una formulaciÃ³n oral de una combinaciÃ³n de decitabina y tetrahidrouridina. La decitabina reduce el contenido de DNMT1, mientras que la tetrahidrouridina inhibe la citidina desaminasa, la enzima que, de lo contrario, desaminarÃa/inactivarÃa rÃ¡pidamente la decitabina. El objetivo principal de este ensayo es investigar dos regÃmenes posolÃ³gicos de decitabina-tetrahidrouridina (NDec) oral en lo que respecta a los efectos relacionados con el tratamiento sobre la hemoglobina total y la HbF, asÃ como los parÃ¡metros de eficacia clÃnica y seguridad, en comparaciÃ³n con el placebo en pacientes con ACF que no estÃ©n recibiendo tratamiento con hidroxicarbamida (HC) en la selecciÃ³n (pacientes sin HC elegible). Se incluye un grupo de comparaciÃ³n con tratamiento activo con HC para permitir comparaciones exploratorias entre NDec y HC en los pacientes que reciban tratamiento con HC en la selecciÃ³n (pacientes con HC activa).
Objetivos secundarios del ensayo:	1.Investigar la seguridad y la tolerabilidad de NDec en pacientes con ACF sin HC activa en comparaciÃ³n con el placebo. 2. Evaluar las variables de la eficacia clÃnica de NDec en pacientes con ACF sin HC activa en comparaciÃ³n con el placebo. 3. Describir mejor la farmacocinÃ©tica y la farmacodinamia de NDec en pacientes con ACF sin HC activa.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo multicéntrico para evaluar la eficacia y la seguridad de decitabina-tetrahidrouridina (NDec) oral en pacientes con anemia falciforme
Criterios de Inclusión:	- Edad de 18 o mÃ¡s años en el momento de firmar el consentimiento informado. - DiagnÃ³stico confirmado de ACF (incluidas HbSS, HbSC, HbSÎ²0-talasemia y HbSÎ²+ talasemia. - 2-10 episodios de CVO documentados en los Ãºltimos 12 meses previos a la visita de selecciÃ³n. - Hemoglobina mayor o igual a 5,0 g/dl y menor o igual a 10,5 g/dl en la visita 1. - Recuento de reticulocitos mayor que el LSN en la visita 1. - Peso corporal de 40 a 125 kg (incluidos).
Criterios de exclusión:	- Paciente en terapia de transfusiÃ³n crÃ³nica, definido como la recepciÃ³n de una serie programada (prevista de antemano) de transfusiones de sangre (simple o de intercambio) con fines profilÃ¡cticos, o paciente que pueda comenzar terapia de transfusiÃ³n crÃ³nica durante el ensayo, o que haya recibido transfusiones de eritrocitos o sangre completa por cualquier motivo en los 28 dÃas previos a la visita 1. - RecepciÃ³n de eritropoyetina u otro tratamiento con factores de crecimiento hematopoyÃ©ticos en los 28 dÃas previos a la firma del consentimiento informado (CI) o tratamiento previsto con estos fÃ¡rmacos durante el ensayo. - Tratamiento con voxelotor, crizanlizumab o L-glutamina en los 28 dÃas previos a la firma del consentimiento informado o tratamiento previsto con estos fÃ¡rmacos durante el ensayo. - Recuento de plaquetas mayor de 800 x 10^9 /l en la visita 1 - Recuento absoluto de neutrÃ³filos menor o igual a 1,5 x 10^9 /l en la visita 1 - Cualquier trastorno o enfermedad crÃ³nica concurrente que afecte al estÃ³mago o al intestino delgado y que pueda afectar a la absorciÃ³n del fÃ¡rmaco, segÃºn el criterio del investigador. - Mujeres : + embarazadas, lactantes o que tengan intenciÃ³n de quedarse embarazadas en los 6 meses siguientes a la Ãºltima administraciÃ³n del producto del ensayo o + que estÃ©n en edad fÃ©rtil y no utilicen mÃ©todos anticonceptivos altamente eficaces y cuya pareja masculina no utilice mÃ©todos anticonceptivos efectivos, desde la selecciÃ³n y hasta 6 meses despuÃ©s de la Ãºltima dosis del producto del ensayo. - Varones con pareja femenina en edad fÃ©rtil que no se comprometan a utilizar preservativo y cuya pareja femenina en edad fÃ©rtil no utilice un mÃ©todo anticonceptivo altamente eficaz desde el comienzo del ensayo hasta: + Seis (6) meses despuÃ©s de la Ãºltima dosis del producto del ensayo en el caso de los pacientes tratados con NDec/placebo. + Seis (6) meses despuÃ©s de la Ãºltima dosis del producto del ensayo en el caso de pacientes fuera de EE. UU. Y CA aleatorizados para recibir HC. + Doce (12) meses despuÃ©s de la Ãºltima dosis del producto del ensayo en los pacientes aleatorizados para recibir HC en EE. UU. y CA.
Criterios de valoración:	VariaciÃ³n de la hemoglobina total
Fases:	Fase II

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico