Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de la eficacia y la seguridad de LNP023 por vía oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia residual, a pesar del tratamiento con un anticuerpo anti-C5.

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Resumen

2020-12-01 20:49:39
2019-004665-40
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-004665-40/HU
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Estudio de la eficacia y la seguridad de LNP023 por vía oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia residual, a pesar del tratamiento con un anticuerpo anti-C5.
Estudio de la eficacia y la seguridad de LNP023 por vía oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia residual, a pesar del tratamiento con un anticuerpo anti-C5.

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novartis Pharma AG Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental LNP023
not yet established
LNP023 Cápsula dura
2 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Comparador Eculizumab
ECULIZUMAB
N/A Concentrado para solución para perfusión
24 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Comparador Ravulizumab
RAVULIZUMAB
N/A Concentrado para solución para perfusión
24 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 4:
Experimental LNP023
not yet established
LNP023 Cápsula dura
48 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)


- proporción de participantes que alcancen un aumento sostenido de los niveles de hemoglobina respecto a la basal de >/=2 g/dl sin transfusiones de hematíes. - proporción de participantes que alcancen un aumento sostenido de los niveles de hemoglobina de >/=12 g/dl sin transfusiones de hematíes N/A

- Proporción de pacientes que no reciben ninguna transfusión. - Cambio medio en la hemoglobina - Cambio de la fatiga, con el cuestionario FACIT-Fatiga - Cambio medio en los recuentos de reticulocitos - Cambio porcentual medio de LDH - Tasa de hemólisis intercurrente (HI) - Tasas de MAVEs (incluyendo la trombosis)

No

Ensayo multicéntrico, aleatorizado, abierto y controlado con comparador activo para evaluar la eficacia y la seguridad de LNP023 por vía oral dos veces al día en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna y anemia residual, a pesar del

- Participantes de ambos sexos >/=18 años de edad con un diagnóstico de HPN confirmado por una citometría de flujo de alta sensibilidad con un tamaño del clon de >/= 10 %. - Tratamiento con un anticuerpo anti-C5 (eculizumab o ravulizumab) en una pauta posológica estable durante al menos 6 meses antes de la aleatorización. - Nivel medio de hemoglobina < 10 g/dl. - Se requiere la vacuna contra la infección por Neisseria meningitidis antes de comenzar el tratamiento. - Si no se ha sido vacunado anteriormente, se deberá administrar la vacuna contra las infecciones Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae.

- Participantes con una dosis de eculizumab estable, pero con un intervalo de dosis igual o inferior a 11 días. - Déficit de complemento hereditario o sospecha de ello en la selección. - Antecedentes de trasplante de células madre hematopoyéticas. - Pacientes con evidencia analítica de insuficiencia de médula ósea (reticulocitos

- Proporción de participantes que alcancen un aumento sostenido de los niveles de hemoglobina respecto a la basal de >/= 2 g/dl sin transfusiones de hematíes. - proporción de participantes que alcancen un aumento sostenido de los niveles de hemoglobina de >/= 12 g/dl sin transfusiones de hematíes.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Servicio Hematología, Unidad de ensayos clínicos. Edificio Laboratorios planta 6ª

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA

Servicio de Hematología

HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO CLINICO SAN CARLOS

Servicio Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO CLINICO SAN CARLOS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA

Servicio Hematología- Sección Trasplante Hematopoyético-4ª

HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA
Donostia/San Sebastián

Guipúzcoa
País Vasco





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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