Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Ensayo clínico abierto, Fase II en niños y adolescentes con Anemia de Fanconi

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Resumen

2021-05-10 23:26:26
2020-002703-18
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Ensayo clínico abierto, Fase II en niños y adolescentes con Anemia de Fanconi
Ensayo clínico abierto, Fase II en niños y adolescentes con Anemia de Fanconi

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (FIBHUNJ) Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (FIBHUNJ) Fundación para la Investigación Biomédica del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús (FIBHUNJ) España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 4:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 5:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 6:
Experimental Revolade
Revolade
N/A Comprimido recubierto con película
12 months / 12 meses

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Anemia de Fanconi


Evaluar la eficacia de eltrombopag sobre la hematopoyesis midiendo los cambios en los recuentos periféricos de plaquetas, hemoglobina y neutrófilos. N/A

Evaluar la seguridad del tratamiento con eltrombopag.en pacientes con Anemia de Fanconi. Si este estudio encuentra resultados preliminares de eficacia y seguridad, se propondrá su extensión en una Fase II/III multiinstitucional en el seno de la Red Nacional para la Investigación en la Anemia de Fanconi.

No

Ensayo clínico abierto, Fase II para evaluar la eficacia y seguridad del uso de eltrombopag en niños y adolescentes con Anemia de Fanconi

1. Pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi. El diagnostico estará definido por la demostración de mutaciones bialélicas en genes conocidos de la enfermedad, y/o un estudio de fragilidad cromosómica positivo en linfocitos y/o fibroblastos cutáneos (en casos de mosaicismo). 2. Edad comprendida de 4 años a � 17 años. 3. Índice de Lansky > 80%. 4. Otorgar consentimiento informado de acuerdo con la normativa legal vigente. 5. Presentar una o más de una de las siguientes citopenias clínicamente significativas: - valor plaquetar � 50x109/L o dependencia transfusional, requiriendo al menos 2 transfusiones en las 8 semanas previas a la inclusión en el estudio; - valor de granulocitos < 0.75x109/L; - hemoglobina < 9 gr/dL o anemia transfusión dependiente, que haya recibido 2 transfusiones en las 8 semanas previas a la inclusión en el ensayo.

1. Pacientes con donante familiar HLA idéntico o donante no emparentado 12/12 inmediatamente accesible. 2. Evidencias de síndrome mielodisplásico o leucemia, o anomalías citogenéticas predictivas de las mismas en aspirados de médula ósea. En este caso, se darán por válidos los estudios realizados con dos meses de antelación a la entrada del paciente en el ensayo clínico. 3. Creatinina basal más de 2.5 veces superior al límite superior de la normalidad 4. GOT/AST o GPT/ALT más de tres veces superior al límite superior de la normalidad. Bilirrubina directa más de 1.5 veces superior al límite superior de la normalidad. 5. Los pacientes que ya están recibiendo tratamiento para su fallo medular con algún medicamento pueden ser incluidos siempre que estos fármacos mantengan su dosis estable durante al menos dos meses. Si durante el ensayo clínico este tratamiento necesita ser modificado para aumentar su dosis, los pacientes deberán abandonar el ensayo clínico. Si los pacientes ya han iniciado el tratamiento con Revolade® en los dos meses previos, podrán también ser incluidos en el ensayo, tomando como recuentos hematológicos y estudios basales de médula ósea aquellos realizados al inicio del tratamiento. 6. Las mujeres en edad postpuberal y por tanto en riesgo de embarazo deben tener una prueba de embarazo negativo en suero u orina en la visita de selección, y aceptar hacer uso de un método anticonceptivo durante todo el periodo de tratamiento y hasta al menos un mes después.

� Para evaluar la eficacia de eltrombopag sobre la hematopoyesis se analizará la proporción de pacientes con respuesta completa y/o parcial tras seis meses de tratamiento en ausencia de transfusiones o terapia de rescate. � Se considerará respuesta completa o parcial de acuerdo a la definición señalada en este protocolo (valoración de la respuesta, apartado 10.7).

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

Servicio de Hematología y Hemoterapia

HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha