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Ensayo clínico

ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTES CON ATAXIA DE FRIEDREICH

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Resumen

2020-12-01 23:05:43
2017-002163-17
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-002163-17/ES
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ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTES CON ATAXIA DE FRIEDREICH
ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTES CON ATAXIA DE FRIEDREICH

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Deutsche Forschungsgemeinschaft RWTH Aachen University represented by the Rector himself, represented by the Dean of the Medical Fac RWTH Aachen University represented by the Rector himself, represented by the Dean of the Medical Fac Alemania

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Nicotinamide
NICOTINAMIDE
N/A Cápsula dura
24 months

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Ataxia de Friedreich


Evaluar la eficacia de las dosis diarias de nicotinamida para ralentizar la progresión de la enfermedad, en base a los cambios en la Escala de evaluación y calificación de la ataxia (SARA) en comparación con el placebo en pacientes con ataxia de Friedreic La nicotinamida es un inhibidor clásico de HDAC de clase III, penetra rápidamente en todos los tejidos y cruza fácilmente la barrera hematoencefálica .Ésta se ha administrado en los últimos cuarenta años en dosis altas para una variedad de aplicaciones terapéuticas. Una revisión sobre la seguridad de la nicotinamida en dosis altas ha revelado que el índice terapéutico de la nicotinamida es amplio, pero a dosis muy altas se ha informado hepatotoxicidad reversible en animales y humanos. No hay evidencia de teratogenicidad en estudios con animales y la nicotinamida no es en sí oncogénica; a dosis muy altas, sin embargo, potencia la formación de tumores de islotes en ratas tratadas con estreptozotocina o aloxano. No hay evidencia de oncogenicidad en el hombre. La inhibición del crecimiento puede ocurrir en ratas, pero el crecimiento en niños no se ve afectado. Sin embargo, las dosis altas de nicotinamida aún deben considerarse como un fármaco con potencial tóxico a dosis para adultos superiores a 3 g / día y solo deben aplicarse bajo supervisión. Hasta donde sabemos, la nicotinamida se ha aplicado en la ataxia de Friedreich en dosis tan altas (> 3 g) solo en un estudioen la ataxia de Friedreich en el Reino Unido . La nicotinamida se ha administrado de manera segura durante 5 años a aproximadamente 3 g (1.2 g / m2) por día a más de 250 personas, incluidos niños de 3 años en adelante, adolescentes y adultos en un intento de prevenir la diabetes en una población en riesgo. No se observaron efectos adversos graves. En otro reciente estudio de aumento de la dosis en diez pacientes con ataxia de Friedreich, la nicotinamida se administró en dosis únicas, 2-8 g por día durante 5 días y 8 semanas. La nicotinamida fue generalmente bien tolerada y las náuseas fueron el evento adverso más frecuente en este estudio.

Determinar el cambio en las variables de valoración secundarias, como calidad de vida, medidas funcionales motoras y cognitivas, escalas globales de cambio de impresión del médico y del paciente, así como el nivel de proteína frataxina, e paciente en tratamiento con dosis diarias de nicotinamida en comparación con placebo en pacientes con diagnóstico de ataxia de Friedreich. Evaluar parámetros cognitivos, cardíacos y medulares/cerebrales.

No

ENSAYO CLINICO RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, GRUPO PARALELOS, MULTICENTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTE CON ATAXIA DE FRIEDREICH

1. Los pacientes deben tener un diagnóstico genético molecular de ataxia de Friedreich con una expansión repetida por GAA en ambos alelos del gen FXN y un puntaje SARA> 7 y

1. Pacientes con cualquier condición médica o enfermedad que, en opinión del investigador, interferiría con el cumplimiento del estudio y/o afectaría la capacidad del paciente para participar o completar el estudio. 2. Cualquier condición médica o neurológica/ neurodegenerativa no controlada (que no sea la ataxia de Friedreich). 3. Enfermedad psiquiátrica clínicamente significativa (por ejemplo, depresión mayor no controlada, esquizofrenia, trastorno afectivo bipolar) dentro de los 6 meses previos al screening. 4. Pacientes con disfagia clínicamente significativa. 5. Hipersensibilidad a la nicotinamida. 6. Pacientes que se sabe son positivos para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH). 7. Pacientes con antecedentes importantes de abuso de sustancias (por ejemplo, abuso de alcohol o drogas) dentro de los seis meses anteriores al screening. 8. Pacientes con antecedentes de alergias graves a medicamentos. 9. Paciente con evidencia de una función hepática alterada detectada como un perfil hepático anormal en el screening (por ejemplo, valores repetidos de aspartato aminotransferasa [AST], alanina aminotransferasa [ALT] y bilirrubina ¿3 × el límite superior de la normalidad). 10. Historia de malignidad o carcinoma. Se pueden hacer las siguientes excepciones después haber realizado la consulta al Promotor: ¿ Sujetos con cáncer en remisión más de 5 años antes del screening. ¿ Sujetos con antecedentes de carcinoma escamoso o de células basales extirpado o tratado. ¿ Sujetos con cáncer de próstata in situ. 11. Historia o evidencia de un trastorno autoinmune considerado clínicamente significativo por el investigador o que requiere el uso crónico de corticosteroides sistémicos u otros inmunosupresores. 12. Historia de enfermedad cardíaca clínicamente significativa (fracción de eyección 2; enfermedad valvular congénita o adquirida clínicamente significativa; enfermedad coronaria sintomática como infarto de miocardio previo o angina, péptido natriurético tipo B (BNP) incrementado más de 2 veces el rango normal según edad y el género; antecedentes de arritmias inestables, antecedentes de fibrilación auricular. 13. El sujeto recibió un medicamento en investigación dentro de los 30 días previos a la inclusión en este estudio. 14. Pacientes que toman valproato de sodio o cualquier otro inhibidor de histona desacetilasa conocido. 15. Uso de vitamina B1 (tiamina), la abstinencia debe realizarse al menos 3 meses antes de la detección. 16. Uso de vitamina B3 (nicotinamida), la retirada debe realizarse al menos 3 meses antes de la detección. 17. Si los pacientes toman idebenona o coenzima Q10 (CoQ), esto debería ser continuo durante los últimos tres meses y no cambiar durante el estudio. 18. El sujeto no desea o no puede dar su consentimiento informado por escrito y seguir los procedimientos descritos en el protocolo. 19. Para los sujetos que se someterán a una resonancia magnética: cualquier contraindicación para la resonancia magnética, como, entre otros, marcapasos cardíacos, desfibrilador cardíaco implantado, pinzas de aneurisma, pinza vascular de la arteria carótida, neuroestimulador, dispositivos de infusión de fármacos implantados, fragmentos metálicos u objetos extraños en el ojos, piel o cuerpo, estimulador de crecimiento / fusión ósea, coclear, implante otológico, claustrofobia severa o cualquier condición que pueda contraindicar una resonancia magnética. 20. Pacientes que participan en otro ensayo clínico intervencionista, excluyendo estudios de historia natural / estudios observacionales, al inicio del estudio o dentro de los últimos 30 días antes del inicio del estudio. 21. El sujeto está mental o legalmente incapacitado. 22. Mujeres embarazadas según lo determinado por la prueba de hCG [suero u orina] positiva en la detección o antes de la dosificación. Los participantes en edad de reproductiva deben usar un método anticonceptivo adecuado como se define en el protocolo del estudio. 23. Mujeres en periódo de lactancia.

Cambio en la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO LA PAZ

Department of Neurology

COMPLEJO HOSPITALARIO LA PAZ
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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