Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia del efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (trastorno autoinmunitario que destruye las plaquetas [células sanguíneas que ayudan a coagular la sangre] y puede provocar hematomas y hemorragias con facilidad o excesivos)

  • Guardar


Estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia del efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (trastorno autoinmunitario que destruye las plaquetas [células sanguíneas que ayudan a coagular la sangre] y puede provocar hematomas y hemorragias con facilidad o excesivos)


Resumen

2021-08-12 09:48:05
2019-002101-21
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-002101-21/ES
Descargar
Estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia del efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (trastorno autoinmunitario que destruye las plaquetas [células sanguíneas que ayudan a coagular la sangre] y puede provocar hematomas y hemorragias con facilidad o excesivos)
Estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia del efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria (trastorno autoinmunitario que destruye las plaquetas [células sanguíneas que ayudan a coagular la sangre] y puede provocar hematomas y hemorragias con facilidad o excesivos)

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Bélgica argenx BVBA argenx BVBA Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Efgartigimod
Efgartigimod alfa
ARGX-113 Concentrado para solución para perfusión
52 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Trombocitopenia inmunitaria primaria


Evaluar la seguridad a largo plazo de efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria (TPI) primaria. En trombocitopenia inmune, por causas desconocidas, el sistema inmune ataca plaquetas en sangre y sus precursores, megacariocitos, en médula ósea. Los anticuerpos (Ac), que normalmente combaten invasores externos (bacterias, virus) ahora actúan contra plaquetas del cuerpo: aumenta su destrucción, disminuye su producción y afecta su funcionamiento. Como resultado, el nº de plaquetas en sangre es bajo (trombocitopenia). Dado que las plaquetas tienen un papel esencial en hemostasia y coagulación, el principal riesgo es el sangrado, más frecuente en piel y mucosas (hemorragias nasales, de encías), más raramente hemorragias gastrointestinales e intracraneales o cerebrales. Los Ac son proteínas relacionadas con el sistema inmune llamadas inmunoglobulinas y la mayoría de los Ac que causan trombocitopenia inmune son de la clase inmunoglobulina G (IgG). Esta clase tiene una vida más larga que otras. Se une al receptor Fc neonatal (FcRn), molécula presente en diferentes tipos de células y en adultos. El FcRn tiene una función importante en prevenir degradación de IgG, porque acompaña a las IgG fijado a ellas a través de la célula, protegiéndolas de destrucción, y las libera de nuevo a circulación. El medicamento en estudio, efgartigimod, se parece mucho a la parte de IgG que se une al FcRn, parte Fc (fragmento cristalizado). Se ha modificado para que se fije con más fuerza que las IgG. Así, todos los FcRn están ocupados por efgartigimod, las IgG no pueden unirse y no se evita su degradación. Efgartigimod se ha estudiado en personas sanas y pacientes con miastenia grave y trombocitopenia inmune, 2 enfermedades autoinmunes con IgG. Administrar Efgartigimod redujo niveles de IgG en sangre. Este estudio investiga si la reducción de IgG y Ac en sangre de pacientes con trombocitopenia inmune, causada por efgartigimod, llevará a menor destrucción, mayor producción y mejor funcionalidad de plaquetas, lo que daría recuentos de plaquetas más altos continuados y así menos sangrado.

¿ Evaluar la eficacia a largo plazo de efgartigimod en la respuesta global del recuento plaquetario. ¿ Explorar el potencial para reducir el tratamiento simultáneo para la TPI. ¿ Evaluar los efectos del tratamiento con efgartigimod sobre las mediciones de la calidad de vida (CdV) y los resultados notificados por el paciente (RNP). ¿ Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) de efgartigimod. ¿ Evaluar la farmacocinética (FC) de efgartigimod. ¿ Evaluar la inmunogenicidad de efgartigimod.

No

Ensayo en fase III, multicéntrico, sin enmascaramiento y a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de 10 mg/kg de efgartigimod (ARGX-113) por vía intravenosa en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria

1.Capacidad para comprender los requisitos del ensayo, para otorgar su consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y publicación de información sanitaria relacionada con la investigación) y para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluidas las visitas del ensayo necesarias). 2.Pacientes incluidos en el ensayo ARGX-113-1801 que finalizaron el periodo del ensayo de 24 semanas. 3.Para poder recibir el medicamento (infusión) del ensayo, las mujeres con capacidad de concebir deben presentar una prueba de embarazo en orina con resultado negativo en el inicio. Las mujeres se consideran con capacidad de concebir a menos que sean posmenopáusicas (definidas como mujeres con amenorrea continua) durante al menos 1 año con unas concentraciones de hormona foliculoestimulante (FSH) >40 UI/l o que estén esterilizadas quirúrgicamente (es decir, mujeres sometidas a histerectomía, a extirpación quirúrgica de ambos ovarios o a un procedimiento documentado de esterilización femenina permanente, incluida la ligadura de trompas). La hormona foliculoestimulante se puede utilizar para confirmar el estado posmenopáusico en las pacientes amenorreicas que no reciban tratamiento de reposición hormonal. 4.Las mujeres con capacidad de concebir deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz (es decir, con una tasa de embarazos inferior al 1 % anual) durante el ensayo y hasta 90 días después de la última administración del PEI. Deben estar recibiendo durante al menos 1 mes una pauta posológica estable de: ¿ anticonceptivos hormonales combinados (con estrógeno y gestágeno) asociados a inhibición de la ovulación -orales -intravaginales -transdérmicos ¿ anticonceptivos hormonales solo de gestágeno asociados a inhibición de la ovulación -orales -inyectables -implantables ¿ dispositivo intrauterino (DIU) ¿ sistema intrauterino de liberación hormonal ¿ oclusión tubárica bilateral ¿ vasectomía de la pareja (siempre que esta sea la única pareja sexual de la participante en el ensayo y se haya documentado la azoospermia tras el procedimiento) ¿ abstinencia continua de relaciones heterosexuales. La abstinencia sexual solo será aceptable si constituye el estilo de vida habitual y preferido de la paciente. La abstinencia periódica (métodos del calendario, sintotérmico o de posovulación) no es aceptable. 5.Los pacientes varones no esterilizados que sean sexualmente activos con una pareja de sexo femenino con capacidad de concebir deben utilizar un método anticonceptivo doble eficaz consistente en el preservativo para los pacientes de sexo masculino y un método anticonceptivo muy eficaz para la pareja de sexo femenino con capacidad de concebir (los mismos que se describen en el criterio de inclusión 4 para las pacientes del ensayo). Se puede incluir a los pacientes varones que practiquen una abstinencia sexual real (si ello concuerda con el estilo de vida habitual y preferido del participante). También se podrá incluir a los pacientes varones esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con azoospermia documentada posterior a la intervención. Además, los pacientes varones no podrán donar semen durante este periodo desde la firma del formulario de consentimiento informado, mientras dure el ensayo y hasta 90 días después de la última administración del PEI.

1.Introducción o continuación de medicamentos no permitidos durante el ensayo ARGX-113-1801 (tales como tratamiento anti-CD20, romiplostim, fostamatinib, anticuerpos monoclonales o proteínas de fusión de Fc). 2.Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia y aquellas que tengan intención de quedarse embarazadas durante el ensayo o en los 90 días posteriores a la última administración de la dosis. 3.Pacientes con antecedentes médicos conocidos de hipersensibilidad a alguno de los ingredientes de efgartigimod. 4.Uso de cualquier otro fármaco en investigación o participación en cualquier otro ensayo de investigación.

Frecuencia y gravedad de los AA, las constantes vitales y las evaluaciones analíticas.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL SON LLATZER

N/A

HOSPITAL SON LLATZER
Palma de Mallorca

Islas Baleares
Baleares, Islas





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVER. DE BURGOS)

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVER. DE BURGOS)
Burgos

Burgos
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL DEL MAR.

N/A

HOSPITAL DEL MAR.
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 9: HOSPITAL DE MANISES

N/A

HOSPITAL DE MANISES
Manises

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha