Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Efgartigimod
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Efgartigimod alfa|
Código del producto-fármaco:	ARGX-113	Forma farmacéutica:	Concentrado para solución para perfusi&oacu
Vía de administración:	52 weeks
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trombocitopenia inmunitaria primaria
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la seguridad a largo plazo de efgartigimod en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria (TPI) primaria. En trombocitopenia inmune, por causas desconocidas, el sistema inmune ataca plaquetas en sangre y sus precursores, megacariocitos, en médula ósea. Los anticuerpos (Ac), que normalmente combaten invasores externos (bacterias, virus) ahora actúan contra plaquetas del cuerpo: aumenta su destrucción, disminuye su producción y afecta su funcionamiento. Como resultado, el nº de plaquetas en sangre es bajo (trombocitopenia). Dado que las plaquetas tienen un papel esencial en hemostasia y coagulación, el principal riesgo es el sangrado, más frecuente en piel y mucosas (hemorragias nasales, de encías), más raramente hemorragias gastrointestinales e intracraneales o cerebrales. Los Ac son proteínas relacionadas con el sistema inmune llamadas inmunoglobulinas y la mayoría de los Ac que causan trombocitopenia inmune son de la clase inmunoglobulina G (IgG). Esta clase tiene una vida más larga que otras. Se une al receptor Fc neonatal (FcRn), molécula presente en diferentes tipos de células y en adultos. El FcRn tiene una función importante en prevenir degradación de IgG, porque acompaña a las IgG fijado a ellas a través de la célula, protegiéndolas de destrucción, y las libera de nuevo a circulación. El medicamento en estudio, efgartigimod, se parece mucho a la parte de IgG que se une al FcRn, parte Fc (fragmento cristalizado). Se ha modificado para que se fije con más fuerza que las IgG. Así, todos los FcRn están ocupados por efgartigimod, las IgG no pueden unirse y no se evita su degradación. Efgartigimod se ha estudiado en personas sanas y pacientes con miastenia grave y trombocitopenia inmune, 2 enfermedades autoinmunes con IgG. Administrar Efgartigimod redujo niveles de IgG en sangre. Este estudio investiga si la reducción de IgG y Ac en sangre de pacientes con trombocitopenia inmune, causada por efgartigimod, llevará a menor destrucción, mayor producción y mejor funcionalidad de plaquetas, lo que daría recuentos de plaquetas más altos continuados y así menos sangrado.
Objetivos secundarios del ensayo:	¿ Evaluar la eficacia a largo plazo de efgartigimod en la respuesta global del recuento plaquetario. ¿ Explorar el potencial para reducir el tratamiento simultáneo para la TPI. ¿ Evaluar los efectos del tratamiento con efgartigimod sobre las mediciones de la calidad de vida (CdV) y los resultados notificados por el paciente (RNP). ¿ Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) de efgartigimod. ¿ Evaluar la farmacocinética (FC) de efgartigimod. ¿ Evaluar la inmunogenicidad de efgartigimod.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo en fase III, multicéntrico, sin enmascaramiento y a largo plazo para evaluar la seguridad y la eficacia de 10 mg/kg de efgartigimod (ARGX-113) por vía intravenosa en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria primaria
Criterios de Inclusión:	1.Capacidad para comprender los requisitos del ensayo, para otorgar su consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento para el uso y publicación de información sanitaria relacionada con la investigación) y para cumplir con los procedimientos del protocolo del ensayo (incluidas las visitas del ensayo necesarias). 2.Pacientes incluidos en el ensayo ARGX-113-1801 que finalizaron el periodo del ensayo de 24 semanas. 3.Para poder recibir el medicamento (infusión) del ensayo, las mujeres con capacidad de concebir deben presentar una prueba de embarazo en orina con resultado negativo en el inicio. Las mujeres se consideran con capacidad de concebir a menos que sean posmenopáusicas (definidas como mujeres con amenorrea continua) durante al menos 1 año con unas concentraciones de hormona foliculoestimulante (FSH) >40 UI/l o que estén esterilizadas quirúrgicamente (es decir, mujeres sometidas a histerectomía, a extirpación quirúrgica de ambos ovarios o a un procedimiento documentado de esterilización femenina permanente, incluida la ligadura de trompas). La hormona foliculoestimulante se puede utilizar para confirmar el estado posmenopáusico en las pacientes amenorreicas que no reciban tratamiento de reposición hormonal. 4.Las mujeres con capacidad de concebir deben utilizar un método anticonceptivo muy eficaz (es decir, con una tasa de embarazos inferior al 1 % anual) durante el ensayo y hasta 90 días después de la última administración del PEI. Deben estar recibiendo durante al menos 1 mes una pauta posológica estable de: ¿ anticonceptivos hormonales combinados (con estrógeno y gestágeno) asociados a inhibición de la ovulación -orales -intravaginales -transdérmicos ¿ anticonceptivos hormonales solo de gestágeno asociados a inhibición de la ovulación -orales -inyectables -implantables ¿ dispositivo intrauterino (DIU) ¿ sistema intrauterino de liberación hormonal ¿ oclusión tubárica bilateral ¿ vasectomía de la pareja (siempre que esta sea la única pareja sexual de la participante en el ensayo y se haya documentado la azoospermia tras el procedimiento) ¿ abstinencia continua de relaciones heterosexuales. La abstinencia sexual solo será aceptable si constituye el estilo de vida habitual y preferido de la paciente. La abstinencia periódica (métodos del calendario, sintotérmico o de posovulación) no es aceptable. 5.Los pacientes varones no esterilizados que sean sexualmente activos con una pareja de sexo femenino con capacidad de concebir deben utilizar un método anticonceptivo doble eficaz consistente en el preservativo para los pacientes de sexo masculino y un método anticonceptivo muy eficaz para la pareja de sexo femenino con capacidad de concebir (los mismos que se describen en el criterio de inclusión 4 para las pacientes del ensayo). Se puede incluir a los pacientes varones que practiquen una abstinencia sexual real (si ello concuerda con el estilo de vida habitual y preferido del participante). También se podrá incluir a los pacientes varones esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con azoospermia documentada posterior a la intervención. Además, los pacientes varones no podrán donar semen durante este periodo desde la firma del formulario de consentimiento informado, mientras dure el ensayo y hasta 90 días después de la última administración del PEI.
Criterios de exclusión:	1.Introducción o continuación de medicamentos no permitidos durante el ensayo ARGX-113-1801 (tales como tratamiento anti-CD20, romiplostim, fostamatinib, anticuerpos monoclonales o proteínas de fusión de Fc). 2.Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia y aquellas que tengan intención de quedarse embarazadas durante el ensayo o en los 90 días posteriores a la última administración de la dosis. 3.Pacientes con antecedentes médicos conocidos de hipersensibilidad a alguno de los ingredientes de efgartigimod. 4.Uso de cualquier otro fármaco en investigación o participación en cualquier otro ensayo de investigación.
Criterios de valoración:	Frecuencia y gravedad de los AA, las constantes vitales y las evaluaciones analíticas.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL SON LLATZER

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL SON LLATZER	Población:	Palma de Mallorca
Provincia:	Islas Baleares	Comunidad:	Baleares, Islas
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVER. DE BURGOS)

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE BURGOS (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVER. DE BURGOS)	Población:	Burgos
Provincia:	Burgos	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL DEL MAR.

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL DEL MAR.	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID	Población:
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: HOSPITAL DE MANISES

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL DE MANISES	Población:	Manises
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutamiento finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado En Marcha
Estadio: