INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Venetoclax
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
Venetoclax 100 mg
Código del producto-fármaco:
ABT-199 (GDC-0199)
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
Venetoclax given every day of each 28-day cycle an
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 2:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Venetoclax
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
Venetoclax 10 mg
Código del producto-fármaco:
ABT-199 (GDC-0199)
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
Venetoclax given every day of each 28-day cycle an
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 3:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Azacitidine
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
Azacitidine
Código del producto-fármaco:
n/a
Forma farmacéutica:
Polvo para inyectable*
Vía de administración:
Treatment duration for Azacitidine will be Days 1-
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 4:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Venetoclax
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
Venetoclax 50 mg
Código del producto-fármaco:
ABT-199 (GDC-0199)
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
Venetoclax given every day of each 28-day cycle an
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo
Indicaciones:
Enfermedad de investigación:
Leucemia mieloide aguda (AML)
Objetivo principal del ensayo:
Determinar la eficacia de venetoclax en combinación con azacitidina para mejorar la SLR en pacientes con LMA en comparación con el mejor tratamiento de sostén (MTS) cuando se administra como tratamiento de mantenimiento después de un alotrasplante de células madre. La Leucemia Mieloide Aguda (LMA) es un cáncer agresivo y raro de las células mieloides (células blancas responsables de luchar contra las infecciones). El éxito de los tratamientos de LMA depende del subtipo de LMA que tenga el paciente y de la edad del paciente cuando es diagnosticado. Este estudio evalúa la seguridad y la eficacia de Venetoclax y Azacitidina comparado con el mejor tratamiento de sostén (MTS) en pacientes de LMA, tras un alotrasplante de células madre.
Venetoclax es un medicamento que mata las células cancerígenas bloqueando una proteína (parte de una célula) que permite que las células se mantengan vivas. Este estudio incluirá aproximadamente 424 participantes adolescentes y adultos en total con LMA post-transplante en la Parte 1 y la Parte 2 del estudio, en total 17 paises. Se incluirán aproximadamente 24 participantes en la parte 1 del estudio.
El estudio consiste en dos partes: la Parte 1, se establecerán la seguridad y la dosis de Venetoclax y Azacitidina. La Parte 2 del estudio se centrará en la eficacia de Venetoclax y Azacitidina, en comparación con el MTS, después de un trasplante de células madre. La duración total del estudio dependerá del reclutamiento de los participantes, con una estimación actual de alrededor de 7 años.
Durante las visitas, se llevarán a cabo varios exámenes, como examen físico, análisis de sangre, muestras de médula ósea, cuestionarios y constante vitales.
Objetivos secundarios del ensayo:
¿Confirmar la seguridad de venetoclax en combinación con azacitidina después de un alotrasplante en pacientes diagnosticados de LMA.
¿Evaluar la eficacia de venetoclax en combinación con azacitidina, determinada mediante la supervivencia global.
¿Determinar el efecto de venetoclax en combinación con azacitidina sobre la frecuencia y la intensidad de la EICH.
¿Determinar el efecto de venetoclax en combinación con azacitidina en la calidad de vida (CdV).
El ensayo contiene un sub-estudio:
No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Estudio de fase 3, aleatorizado y abierto para evaluar la seguridad y la eficacia de venetoclax en combinación con azacitidina después de un alotrasplante de células progenitoras en pacientes con leucemia mielógena aguda (LMA)
Criterios de Inclusión:
Adultos hombre so mujeres ¿ 18 años en la parte 1 y hombre o mujeres de al menos 12 años en la parte 2.
Los pacientes deben estar diagnosticados de LMA según los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS; 2017) y tener previsto someterse a un alotrasplante de células progenitoras o haber recibido un alotrasplante en los últimos 14 días.
Porcentaje de blastos en la médula ósea antes del trasplante < 10%
El recuento de blastos en sangre periférica debe ser ¿0¿ y el porcentaje de blastos en la médula ósea < 5% después del trasplante dentro de los 7 días previos al C1D1.
Bilirrubina ¿ 3 veces el LSN*. El ciclo 1 día 1 debe ocurrir dentro de los 28 a 200 días posteriores al trasplante y a más tardar 60 días después de cumplir con los criterios de recuperación del conteo después del trasplante.
Criterios de recuperación del recuento posterior al trasplante (dentro de los 7 días anteriores al Ciclo 1 Día 1): el ANC se midió dos veces al menos con 2 días de diferencia y dentro de una semana desde el Ciclo 1 Día 1. Los pacientes no podrán recibir tratamiento con factor estimulador de las colonias de granulocitos (G-CSF) durante 7 días antes del primer recuento de ANC. Las plaquetas deben medirse dos veces al menos con 2 días de diferencia y dentro de 1 semana a partir del Ciclo 1 Día 1.
Los pacientes no deben recibir transfusiones de plaquetas durante 7 días antes del primer recuento de plaquetas. (valor para la Parte 1 ¿ 80,000/¿L y ¿ 50,000/¿L para la Parte 2).
Función renal adecuada, demostrada por un aclaramiento de creatinina > 30 ml/min calculado mediante la fórmula de Cockcroft-Gault o medido en orina de 24 horas. Los pacientes de 12 17 años deben tener el equivalente calculado mediante la fórmula de Schwartz. Los pacientes ¿ 17 años deben tener una puntuación > 50 en la Escala funcional de Karnofsky (KPS) y los pacientes de 12 a ¿ 16 años deben tener una puntuación > 40 en la Escala funcional del juego de Lansky.
Criterios de exclusión:
Historia de progresión de la enfermedad durante el tratamiento previo con venetoclax.
Historia de cualquier otra neoplasia maligna dentro de los 2 años previos al ingreso al estudio, excepto: carcinoma in situ de cuello uterino o carcinoma in situ de mama tratado adecuadamente; Carcinoma basocelular de piel o carcinoma escamoso localizado de piel; Malignidad previa confinada y resecada quirúrgicamente (o tratada con otras modalidades) con intención curativa; Síndrome mielodisplásico.
Infección conocida con VIH o antecedentes de ser positivo para la infección por el virus de la hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC).
Presencia de síntomas / signos clínicos o de laboratorio de malignidad mieloide extramedular.
Criterios de valoración:
Supervivencia Libre de Progresión (SLP)
Fases:
