Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio no aleatorizado y abierto, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RVT-1401 para el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes

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Resumen

2021-05-10 23:26:26
2019-003924-19
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003924-19/ES
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Estudio no aleatorizado y abierto, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RVT-1401 para el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes
Estudio no aleatorizado y abierto, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RVT-1401 para el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Immunovant Sciences GmbH Immunovant Sciences GmbH Immunovant Sciences GmbH Suiza

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental RVT-1401
RVT-1401
RVT-1401 Solución inyectable
Cohort 1: 680 mg once a week for a 12 weeks Cohort

Contenido del fármaco


No
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No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes


Examinar el efecto de RVT-1401 sobre el porcentaje de respondedores (definidos como los sujetos con un valor de Hb ¿10 g/dL y como mínimo un aumento ¿2 g/dL frente al basal sin tratamiento de rescate o transfusiones de sangre en las dos semanas previas). Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RVT-1401 en sujetos con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes Este estudio de investigación evalúa un medicamento experimental llamado â??RVT-1401â?. Su objetivo es investigar la seguridad y la eficacia de RVT-1401 en el tratamiento de la AHAAC (anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes). La AHAAC es una enfermedad en la que se destruyen los glóbulos rojos sanos debido a una respuesta inmune dañina causada por unas proteínas llamadas anticuerpos. RVT-1401 es un anticuerpo monoclonal humano dirigido frente al sistema inmunitario, que se administra en inyección subcutánea (es decir, debajo de la piel). Se confía en que el tratamiento con RVT-1401 mejore la descomposición de esos anticuerpos reduciendo la respuesta inmune dañina y mejore sus síntomas de AHAAC. El objeto de este estudio es examinar los efectos, positivos y negativos, que RVT-1401 ejerce en usted, medirle la cantidad de RVT-1401 presente en sangre en diferentes momentos, determinar cómo afecta RVT-1401 a los anticuerpos en cuestión y examinar cómo actúa sobre sus síntomas de AHAAC.

-Examinar el efecto de RVT-1401 sobre: el cambio en los valores de Hb, el tiempo hasta la respuesta, el cambio en los valores de hematocrito, sobre el porcentaje de participantes con valores de Hb dentro de la normalidad, el tiempo hasta alcanzar unos valores de Hb dentro de la normalidad, el cambio en el cansancio, el cambio en la disnea y sobre el cambio en la calidad de vida relacionada con la salud. - Evaluar el cambio en los niveles séricos de IgG total y subclases de IgG (I-IV). - Examinar la farmacocinética de RVT-1401 tras la administración de dosis repetidas en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes. - Evaluar los cambios en LDH, bilirrubina y haptoglobina. -Determinar los anticuerpos anti-RVT-1401 tras la administración de dosis repetidas en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes.

No

Estudio de fase 2, multicéntrico, no aleatorizado y abierto, de RVT- 01 en el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes

1. Hombre o mujer ¿ 18 años de edad. 2. Diagnóstico de anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes (WAIHA), primaria o secundaria, documentada por la positividad de un test de antiglobulina directa (direct antiglobulin test, DAT) específico para anti-IgG sola o para anti-IgG más C3d. 3. La WAIHA secundaria sólo puede incluir la leucemia linfocítica crónica (chronic lymphocytic leukemia, CLL) en Estadio 0 en la que no esté indicado un tratamiento separado o no se prevea que precise tratamiento activo durante el estudio. 4. Fracaso o intolerancia a como mínimo un tratamiento previo para la WAIHA (por ejemplo, corticosteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, micofenolato mofetilo (MMF), danazol o vincristina). El fracaso se define como empeoramiento o enfermedad refractaria a pesar de los esteroides y/o inmunosupresores. 5. Se permiten los pacientes con esplenectomía ¿3 meses antes del Día 1 que se encuentren al día en cuanto a sus vacunas (según edad y recomendaciones locales). 6. Haptoglobina < límite inferior de la normalidad (lower limit of normal, LLN) y deshidrogenasa láctica (LDH) > límite superior de la normalidad (upper limit of normal, ULN). 7. En los exámenes de Selección y en el Basal, el sujeto debe presentar una hemoglobina

1. Participantes con otros tipos de anemia hemolítica autoinmune (AIHA) (por ejemplo, por anticuerpos fríos, síndrome de aglutininas frías, de tipo mixto o hemoglobinuria paroxística por frío). 2. Participantes que hayan precisado más de 2 uds. de concentrado de hematíes por semana en las 2 semanas previas a la Selección y al Basal. 3. Uso de rituximab, cualquier anticuerpo monoclonal para inmunomodulación o inhibidor de la proteasa, en el plazo de los 3 meses anteriores a la Selección. 4. Inmunoglobulinas, administradas por vía SC, IV (IVIG) o intramuscular, o plasmaféresis/ intercambio plasmático (plasma Exchange, PE) en el plazo de los 60 días anteriores a la Selección. 5. IgG total 480 mseg en los sujetos con bloqueo de rama. 23. Diagnóstico concomitante de púrpura trombocitopénica idiopática/síndrome de Evans con plaquetas

Porcentaje de respondedores en la semana 13. Evaluación de la seguridad y la tolerabilidad, mediante el análisis de los datos de acontecimientos adversos y de los cambios frente al basal en constantes vitales, ECG y determinaciones de laboratorio.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
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No
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  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
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No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Hematologia

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID

Hematologia

HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID
Pozuelo de Alarcón

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutamiento finalizado



En Marcha