Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A

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Resumen

2020-05-17 14:46:58
2019-004722-19
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Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A
Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de Fanconi subtipo A

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental RP-L102
CD34+CELLS
Suspensión inyectable
One day/one time

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Anemia de Fanconi (subtipo A)


¿Evaluar seguridad a largo plazo tras la infusión de cél. hematopoyét. transducidas con el VL terapéutico. ¿Determinar persistencia a largo plazo del provirus en las cél. hematopoyét.de médula ósea y sangre, y evaluar posibles correlaciones entre persistencia del provirus/transgén y estabilidad hematológica ¿Determinar patrones de clonalidad a largo plazo tras el seguimiento de 3 años indicado en el estudio fase 1/2. ¿Evaluar, si aplica, los LCR en suero y cél. sanguíneas periféricas ¿Determinar estabilidad a largo plazo y normalización de los recuentos sanguíneos en ptes tras la infusión de cél. hematopoyét. autólogas corregidas de anemia Fanconi del grupo A . ¿Determinar la corrección fenotípica de las cél. de la MO y de la SP en el seguimiento a largo plazo tras de la terapia génica. ¿Permitir la evaluación preliminar de la incidencia de neoplasias hematológ. (incluida la LMA/SMD) y tumores de órganos sólidos Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes con anemia de Fanconi subtipo A (FA-A) que estaban previamente inscritos en FANCOLEN-I. Este estudio tiene como objetivo monitorizar el estado de salud de los individuos que recibieron sus células madre sanguíneas corregidas genéticamente y estudiar la seguridad y eficacia a largo plazo de la terapia génica en pacientes con FA-A. Los resultados de este estudio se presentarán a las autoridades sanitarias como parte de una evaluación continua de la seguridad y eficacia de la terapia génica para la FA.

No aplica

No

Seguimiento a largo plazo: estudio clínico de fase I/II para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) en pacientes con anemia de F

Para ser incluidos en el estudio, los sujetos deben cumplir todos los criterios que se detallan a continuación: 1. Haber participado en el estudio clínico FANCOLEN-I de fase 1/2. 2. Haber recibido la infusión de células hematopoyéticas CD34+ autólogas enriquecidas y corregidas genéticamente en el estudio clínica FANCOLEN-I de fase 1/2. 3. Estar dispuesto y capacitado para cumplir con el programa de visitas del estudio y otros requisitos del protocolo. 4. Proporcionar el consentimiento informado por escrito y, según corresponda, la aceptación para participar en el estudio actual de acuerdo con los requisitos regulatorios vigentes. En este protocolo, también se hará seguimiento de los pacientes que se hayan sometido a un TCMH alogénico (ya fuera por fallo de la médula ósea o leucemia/SMD). No se realizarán evaluaciones de NVC en receptores de TCMH si 3 evaluaciones previas no indicaron la presencia de provirus (transgén) en alguna población celular evaluada.

En este estudio no se han definido criterios de exclusión.

Evaluaciones de seguridad: incluirán la evaluación basada en sangre del análisis del sitio de integración (ASI) en células mononucleares de sangre periférica (incluidos los subconjuntos específicos del linaje según lo determinado mediante citometría de flujo), la evaluación del LCR (suero y células sanguíneas) cuando corresponda, y el historial detallado de acontecimientos adversos, incluidas las hospitalizaciones, la administración de medicamentos o terapias para el fallo de la médula ósea y el desarrollo de neoplasias hematológicas y no hematológicas. Es importante destacar que, en los casos de desarrollo de neoplasias hematológicas, se obtendrá una muestra de sangre para determinar si el clon maligno se desarrolló a partir de un linaje corregido genéticamente o de una población hematopoyética no corregida de FA por medio de la RCP del transgén en la población maligna. Evaluaciones de eficacia: incluirán la evaluación de los recuentos sanguíneos periféricos y la evaluación continua de la corrección fenotípica mediante el ensayo de fragilidad cromosómica inducida por DEB en linfocitos T de sangre periférica. La obtención de muestras de médula ósea debe incluir evaluaciones de la resistencia a MMC de unidades formadoras de colonias (UFC), además de histología (morfología), citogenética y otros ensayos (por ejemplo, citometría de flujo). El NVC también debe realizarse en células de la médula ósea incluyendo subconjuntos (CD34+, otros marcadores específicos del linaje) cuando sea posible.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS


HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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