Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto, o con Leucemia Mielomonocítica Crónica de tipo 2 (LMMC-2).

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Resumen

2020-05-17 11:12:00
2019-002089-11
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-002089-11/FR
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Estudio de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto, o con Leucemia Mielomonocítica Crónica de tipo 2 (LMMC-2).
Estudio de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto, o con Leucemia Mielomonocítica Crónica de tipo 2 (LMMC-2).

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novartis Pharma AG Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental
Not yet defined
MBG453 Concentrado para solución para perfusión
D8 every four weeks as long as patients are derivi

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




sujetos adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según el IPSS-R o con Leucemia Mielomonocítica Crónica de tipo 2 (LMMC-2)


Comparar la supervivencia global (OS) en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina Este ensayo clínico es para pacientes adultos a los que les han diagnosticado una enfermedad denominada Síndrome Mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto (según la escala de riesgo-IPSS-R) o bien, una leucemia mielomonocítica crónica de tipo 2 (LMMC-2) y su médico les ha aconsejado recibir un medicamento denominado azacitidina (un tipo de fármaco hipometilante). Para considerar que el paciente es candidato al ensayo clínico (EC) se deben realizar una serie de pruebas entre las cuales hay un análisis de las células de la sangre y de la médula ósea para averiguar qué subtipo de síndrome mielodisplásico tiene el paciente. Asimismo, se utilizan datos clínicos y analíticos para calcular el riesgo del paciente (es decir, saber si el paciente tiene un riesgo bajo, intermedio, alto o muy alto de que su enfermedad progrese hacia una leucemia mieloide aguda (LMA) en particular. Este ensayo clínico va a probar juntos MBG453 y azacitidina para ver si esta combinación es segura y eficaz. En resumen, se trata de un ensayo clínico de fase 3, multicéntrico, randomizado, doble ciego y comparado con placebo lo que significa que el paciente recibirá azacitidina, que es el tratamiento de referencia, combinada con una infusión endovenosa (en vena) de MBG453 o bien de placebo (un líquido inofensivo sin principios activos). Al tratarse de un estudio doble ciego, ni el paciente ni el médico sabrán si estan recibiendo MBG453 o placebo en las infusiones del “medicamento del ensayo”.

Secundarios clave: 1: comparar el tiempo hasta el deterioro definitivo de fatiga en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina. 2: comparar los intervalos sin transfusión de concentrados de hematíes (RBC) en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 3: comparar la mejoría de la fatiga en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 4: comparar la mejoría del funcionamiento físico en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 5: comparar la mejoría del estado emocional en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina. Otros: ¿evaluar la tasa de respuesta en cada grupo de tratamiento ¿evaluar la Supervivencia Libre de Progresión (PFS) en cada grupo de tratamiento ¿caracterizar la farmacocinética de MBG453 ____ Falta de espacio, por favor refieran al Protocolo

No

Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según el IPSS-R o con Leu

Criterios de inclusión clave: ¿ Se deberá obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio ¿ Edad mayor o igual a 18 años en la fecha de firma del formulario de consentimiento informado (FCI). ¿Diagnóstico morfológico de síndrome mielodisplásico (SMD) basado en la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) por evaluación local del investigador y con una de las siguientes categorías de riesgo del Índice Pronóstico Internacional revisado (IPSS-R): ¿ Muy alto (>6 puntos). ¿ Alto (>4,5 - menor o igual a 6 puntos). ¿ Intermedio (>3 - menor or igual a 4,5 puntos) O Diagnóstico morfológico de leucemia mielomonocítica crónica de tipo 2 basado en la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) por evaluación local del investigador con WBC < 13 x 10^9/L ¿ Indicación para el tratamiento con azacitidina según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ No candidato para quimioterapia intensiva según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ No candidato para trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2. Por favor, refieran al protocolo para más detalles y cualquier criterio de inclusión adicional.

Criterios de exclusión clave: ¿ Exposición previa a terapia dirigida a TIM-3 en algún momento. Terapia previa con inhibidores de los puntos de control inmunitarios o checkpoints (p. ej., anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2); las vacunas contra el cáncer únicamente están permitidas excepto si el fármaco se ha administrado durante los 4 meses anteriores a la aleatorización. ¿ Tratamiento previo de primera línea para síndromes mielodisplásicos de riesgo intermedio, alto o muy alto (según el IPSS-R) o LMMC-2 con cualquier fármaco antineoplásico incluyendo por ejemplo quimioterapia, lenalidomida y fármacos hipometilantes (HMA, por sus siglas en inglés)) como decitabina o azacitidina. Sin embargo, está permitido el tratamiento previo con hidroxiurea o leucoferesis antes de la aleatorización para reducir el recuento de glóbulos blancos (WBC) ¿ Tratamiento en investigación recibido durante las 4 semanas anteriores a la aleatorización. En caso de un inhibidor de los puntos de control inmunitarios o checkpoints, es necesario un intervalo mínimo previo de 4 meses para poder realizar la aleatorización. ¿ Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) con el Índice Pronóstico Internacional revisado (IPSS-R)

OS es el tiempo desde la aleatorización hasta el fallecimiento debido a cualquier causa. Si se desconoce que el sujeto haya fallecido, se censurará la OS en la última fecha que se sepa que el sujeto estaba vivo (en la fecha de corte o antes de esa fecha).

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO


HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA


COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
Salamanca

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA


HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA
Badalona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN


COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA


HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS


HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS
Oviedo

Asturias
Principado de Asturias





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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