Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Un estudio de baja intervención que documenta la eficacia, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad del tratamiento se referencia con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística

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Resumen

2020-05-16 00:20:26
2019-001453-10
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-001453-10/ES
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Un estudio de baja intervención que documenta la eficacia, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad del tratamiento se referencia con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística
Un estudio de baja intervención que documenta la eficacia, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad del tratamiento se referencia con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Chugai Pharmaceutical Co. Ltd , F. Hoffman-La Roche Ltd. Roche Farma S. A. U. que realiza el ensayo en España y que actua como representante F.Hoffmann-La Ro Roche Farma S. A. U. que realiza el ensayo en España y que actua como representante F.Hoffmann-La Ro Suiza

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Ultomiris
RAVULIZUMAB
Concentrado para solución para perfusión
Q8W

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental ECULIZUMAB
ECULIZUMAB
Concentrado para solución para perfusión
QW2 till

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que se trata con eculizumab o ravulizumab según la etiqueta local


Documentar la eficacia del tratamiento estándar de atención (SOC) con eculizumab sobre la base de los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual Se trata de un estudio multicéntrico, abierto y de bajo nivel de intervención diseñado para documentar la eficacia,la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinamia, la satisfacción con el tratamiento y el estado de salud en pacientes con hemoglobinuria paroxistica nocturna en tratamiento con eculizumab como estándar de tratamiento o en tratamiento con ravulizumab. En el estudio también podrán participar pacientes adultos y adolescentes con esta enfermedad tratados con ravulizumab, que constituirán una cohorte independiente

-Documentar la concentración de LDH a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual con ravulizumab -Para documentar la eficacia (incluida la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS]), la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica (PD), la satisfacción con el tratamiento y el estado de salud del tratamiento con SOC con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab sobre la base de la incidencia de hemólisis penetrante, número de transfusiones de sangre, unidades de glóbulos rojos empaquetados transfundidos, niveles de hemoglobina y hepatoglobina a lo largo del tiempo, concentración sérica y CVRS evaluados por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para el Medicamento-9 (TSQM-9), Cuestionario sobre la calidad de vida del euro 5 (5 -nivel de versión; EQ-5D-5L) puntajes de escala analógica visual y basada en índices -Evaluar la seguridad sobre la incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos -Recoger biomarcadores farmacodinámicos.

No

ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE BAJO NIVEL DE INTERVENCIÓN PARA DOCUMENTAR LA EFICACIA, LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD Y LA SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO DE REFERENCIA CON ECULIZUMAB O EL TRATAMIENTO CON RAVULIZUMAB EN PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA

¿Edad mínima de 12 años ¿Disposición y capacidad para cumplir todas las visitas y procedimientos del estudio. ¿Diagnóstico documentado de HPN, confirmado mediante una evaluación de eritrocitos por citometría de flujo de alta sensibilidad con un tamaño del clon de granulocitos o monocitos ¿ 10%, en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio ¿Tratamiento documentado con eculizumab o ravulizumab en una dosis y frecuencia conformes a la ficha técnica local en caso de HPN. -Los pacientes tratados con eculizumab deberán haber recibido una dosis estable durante al menos 4 meses antes de su inclusión en el estudio. ¿Concentración de LDH ¿ 2 veces el LSN en la fase de selección ¿Vacunación contra Neisseria meningitidis menos de 3 años antes de la inclusión en el estudio ¿Pacientes menores de 18 años: vacunación contra Haemophilius infuenzae de tipo B y Streptococcus pneumoniae con estricto cumplimiento de las recomendaciones nacionales de vacunación (p. ej., directrices del ACIP) en cada grupo ¿Pacientes que reciban otros tratamientos (p. ej., inmunodepresores, corticosteroides, suplementos de hierro o anticoagulantes): dosis estable durante un mínimo de 28 días antes de la selección. ¿Mujeres en edad fértil: compromiso de seguir los requisitos de anticoncepción descritos en el resumen de las características del producto o en la ficha técnica local de eculizumab o ravulizumab ¿Negatividad para el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBsAg).Podrán participar pacientes seropositivos para el virus de la hepatitis B (VHB) pero debidamente tratados, sin ADN del VHB detectable (sensibilidad del análisis ¿ 10 UI/ml). Nota: Podrán participar pacientes que hayan sido vacunados contra el VHB. ¿Negatividad para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC). Podrán participar pacientes seropositivos para el VHC pero debidamente tratados, sin ARN del VHC detectable ¿Podrán participar pacientes con infección conocida por el VIH siempre que el recuento de CD4 sea superior a 200 células/µl y cumplan todos los demás criterios. ¿Función hepática adecuada en la fase de selección

¿Episodio vascular adverso importante en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio. ¿Recuento de plaquetas < 30.000/mm3 en la fase de selección. ¿RAN < 500/µl en la fase de selección. ¿Peso corporal < 40 kg en la fase de selección. ¿Antecedentes de trasplante de médula ósea. ¿Antecedentes de infección por Neisseria meningitidis en los 6 meses ¿Inmunodeficiencia conocida o sospechada previos a la inclusión. ¿Infección bacteriana, vírica o micótica sistémica activa en los 14 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Episodio importante de infección con necesidad de hospitalización o tratamiento con antibióticos IV en los 28 días previos a la selección o con antibióticos orales en las 2 semanas previas a la selección y hasta la inclusión en el estudio. ¿Presencia de fiebre en los 7 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Vacunación con una vacuna de microorganismos vivos atenuados en el mes previo a la inclusión en el estudio. ¿Antecedentes de neoplasias malignas, incluido síndrome mielodisplásico, en los 5 años previos a la selección con las siguientes excepciones: Podrán participar pacientes con cualquier neoplasia maligna debidamente tratada con intención curativa y que hayan permanecido en remisión sin tratamiento durante más de 5 años antes de la inclusión en el estudio Podrán participar pacientes con antecedentes de carcinoma basocelular o espinocelular o melanoma de piel o de carcinoma in situ de cuello uterino tratado con intención curativa en cualquier momento antes de la inclusión en el estudio. Podrán participar pacientes con cáncer de próstata de bajo grado en estadio inicial que no hayan necesitado tratamiento en ningún momento antes de la inclusión en el estudio. ¿Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática importante en curso que, en opinión del investigador o promotor, impida la participación del paciente en un ensayo clínico de investigación ¿Enfermedades inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia digestiva activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en los 12 meses siguientes a la inclusión en el estudio o anemia crónica coexistente no relacionada con la HPN) que hagan improbable que el paciente tolere los requisitos del estudio intervencionista de crovalimab. ¿Antecedentes de reacciones de hipersensibilidad, alérgicas o anafilácticas a cualquiera de los componentes contenidos en eculizumab, ravulizumab o crovalimab, incluida la hipersensibilidad a anticuerpos monoclonales humanos, humanizados o murinos o la hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del producto. ¿Embarazo o lactancia materna, o intención de quedarse embarazada durante el estudio. ¿Participación en otro estudio intervencionista o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días previos a la inclusión en el estudio o en el período equivalente a 5 semividas de ese producto experimental con la siguiente excepción: Podrán participar pacientes incluidos en un estudio intervencionista con eculizumab o ravulizumab siempre que cumplan los criterios de elegibilidad (p. ej., estén dispuestos y sean capaces de cumplir las evaluaciones del estudio ¿Trastorno o factor de riesgo médico o psicológico conocido que, en opinión del investigador, pueda interferir en la participación del paciente en este estudio, suponer un riesgo adicional para el paciente o confundir la evaluación del paciente o los resultados de este estudio y del estudio intervencionista de crovalimab. ¿Sospecha o certeza de deficiencia hereditaria del complemento. ¿Tratamiento con azatioprina o fármacos estimuladores de los eritrocitos en los 14 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Esplenectomía en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio. ¿Diagnóstico de enfermedades autoinmunitarias del tejido conjuntivo ¿Cualquier indicio de procesos inflamatorios activos

¿Documentar la concentración de LDH a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual con eculizumab.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Hematología

COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
Salamanca

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

Hematología

COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado