Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de Gilteritinib combinado con quimioterapia en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda positiva en recidiva o refractaria con mutación en el gen FLT3

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Resumen

2020-05-16 22:51:19
2018-002301-61
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Estudio de Gilteritinib combinado con quimioterapia en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda positiva en recidiva o refractaria con mutación en el gen FLT3
Estudio de Gilteritinib combinado con quimioterapia en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda positiva en recidiva o refractaria con mutación en el gen FLT3

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Astellas Pharma Global Development, Inc. (APGD) Astellas Pharma Global Development, Inc. (APGD) Astellas Pharma Global Development, Inc. (APGD) Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Gilteritinib
GILTERITINIB
ASP12215 Comprimido recubierto con película
Phase 1 / Phase 2: Gilteritinib will be administer

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Gilteritinib
GILTERITINIB
ASP2215 Comprimido recubierto con película
Phase 1 / Phase 2: Gilteritinib will be administer

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Leucemia mieloide aguda positiva a duplicación interna en tándem (ITD) del gen FLT3 (FMS-like Tyrosine Kinase 3) en recidiva o refractaria


Fase 1 (Fase de escalada de la dosis): Determinar la dosis máxima tolerada (maximum tolerated dose, MTD) y/o la dosis óptimamente segura y biológicamente activa recomendada para la fase 2 (recommended phase 2 dose, RP2D) de gilteritinib administrado en combinación secuencial con fludarabina, citarabina y factor estimulante de colonias de granulocitos (FLAG) en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda (acute myeloid leukemia, AML) positiva a duplicación interna en tándem (internal tandem duplication, ITD) del gen FLT3 (FMS-like Tyrosine Kinase 3) en recidiva o refractaria (relapsed/refractory, R/R). Fase 2 (Fase de expansión de la dosis): Determinar las tasas de remisión completa (complete remission, CR) y de remisión completa compuesta (composite complete remission, CRc) tras 2 ciclos de gilteritinib en combinación secuencial con FLAG en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda FLT3/ITD en R/R.

Los objetivos secundarios son: ¿ Evaluar la seguridad, tolerabilidad y toxicidades de gilteritinib en combinación secuencial con FLAG en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda FLT3/ITD en R/R. ¿ Evaluar la inhibición de FLT3 como consecuencia del tratamiento con gilteritinib. ¿ Determinar la farmacocinética de gilteritinib (y de sus metabolitos activos si procede). ¿ Practicar mediciones seriadas de la enfermedad residual mínima (minimal residual disease, MRD) y examinar su relación con los criterios de valoración del estudio. ¿ Obtener unas estimaciones preliminares de las tasas de supervivencia sin eventos (event-free survival, EFS) y de supervivencia global (overall survival, OS) transcurrido 1 año. ¿ Evaluar la aceptabilidad y palatabilidad de la formulación.

No

Estudio de fase 1/2, multicéntrico, abierto, de brazo único, con escalada y expansión de la dosis de gilteritinib (ASP2215) combinado con quimioterapia en niños, adolescentes y adultos jóvenes con leucemia mieloide aguda positiva a duplicación intern

1. Antes de cualquier procedimiento del estudio (lo que incluye, si procede, la retirada de la medicación prohibida), deberá obtenerse del sujeto o de su progenitor o tutor legal el consentimiento informado aprobado por el Comité de Ética y el texto acerca de la privacidad que puedan exigir las normativas locales (por ejemplo, la Health Insurance Portability and Accountability Act Authorization en el caso de los centros de Estados Unidos) y, si procede, el asentimiento del menor. 2. El sujeto muestra positividad de mutación FLT3/ITD en médula ósea o en sangre en el estudio practicado por el centro local. 3. El sujeto tiene >= 6 meses y < 21 años de edad en el momento de la firma del consentimiento informado y/o del asentimiento, si procede. 4. El sujeto ha sido diagnosticado de AML de acuerdo a la clasificación French¿American¿British (FAB) con >= 5% de blastos en médula ósea, con o sin enfermedad extramedular (excepto los sujetos con leucemia activa en sistema nervioso central [central nervous system, CNS]). 5. El sujeto presenta una puntuación de Karnofsky >= 50 (si tiene >= 16 años) o una puntuación de Lansky >= 50 (si tiene < 16 años).

1. El sujeto presenta leucemia activa en sistema nervioso central. 2. El sujeto presenta enfermedad cardiovascular no controlada o importante, 3. El sujeto presenta una infección sistémica fúngica, bacteriana, vírica o de otro tipo con signos/síntomas actuales de infección que no mejoran a pesar del tratamiento antibiótico o de otro tipo adecuado. El sujeto deberá estar sin vasopresores y presentar hemocultivos negativos desde al menos 48 horas antes. 5. El sujeto está recibiendo o está programado para recibir de forma concomitante quimioterapia, radioterapia o inmunoterapia distintas a lo especificado en el protocolo. 6. El sujeto presenta una GVHD activa clínicamente importante o se encuentra en tratamiento con corticosteroides sistémicos a una dosis diaria > 0,5 mg/kg de prednisona (o equivalente) por GVHD. 7. El sujeto presenta una neoplasia maligna activa distinta de AML. 8. El sujeto presenta hipopotasemia y/o hipomagnesemia en la selección (definidas como valores por debajo del límite inferior de la normalidad [lower limit of normal, LLN] del centro). Se permite la reposición de los niveles de potasio y magnesio durante el periodo de selección. 9. El sujeto precisa tratamiento concomitante con fármacos que son inductores potentes de la isoenzima (CYP)3A del citocromo P450. 10. Antes de comenzar con gilteritinib, el sujeto debe esperar a que transcurran como mínimo 5 semividas después de la suspensión de cualquier fármaco experimental.

Fase 1: Determinación de la MTD y/o la RP2D en función de la DLT y de la actividad biológica según la PIA. Fase 2: o Tasas de CRc (mejor respuesta global) tras 2 ciclos de tratamiento. o Tasas de CR tras 2 ciclos de tratamiento

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.

Servicio de Hematologia

HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU.
Esplugues de Llobregat

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Servicio Oncología y Hematología Pediátrica

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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