Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de MBG453 intravenoso en combinación con fármacos hipometilantes en pacientes adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según los criterios del IPSS-R.

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Resumen

2020-05-16 00:41:58
2018-004479-11
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-004479-11/ES
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Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de MBG453 intravenoso en combinación con fármacos hipometilantes en pacientes adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según los criterios del IPSS-R.
Estudio de fase II de la eficacia y seguridad de MBG453 en combinación con fármacos hipometilantes en pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según los criterios del IPSS-R

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novartis Pharma AG Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental
Not yet defined
MBG453 Concentrado para solución para perfusión
As long as patients are deriving clinical benefit

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Pacientes adultos con síndrome mielodisplásico de riesgo intermedio, alto o muy alto según las categorías del IPSS-R


- Determinar si MBG453 en combinación con la terapia estándar con fármacos hipometilantes (HMA) mejora la remisión completa de los pacientes con riesgo intermedio, alto o muy alto de SMD. - Determinar si MBG453 en combinación con la terapia estándar con HMA mejora la SLPen pacientes con riesgo intermedio, alto o muy alto de SMD. Los síndromes mielodisplásicos (SMD) corresponden a un grupo heterogéneo de enfermedades hematopoyéticas que están asociadas a una función alterada de la médula ósea, hematopoyesis ineficaz, número elevado de blastos en médula ósea y citopenias persistentes en sangre periférica. La remisión completa con agentes hipometilantes (HMA) en pacientes con SMD de riesgo intermedio, alto y muy alto suele ser infrecuente y transitoria, y el pronóstico sigue siendo malo para estos pacientes. Cuando el tratamiento estándar basado en HMA falla en estos pacientes, las opciones de tratamiento en segunda línea son limitadas. El anticuerpo monoclonal anti-TIM-3 MBG453 es un nuevo inhibidor de punto de control inmunitario con actividad prometedora en LMA y SMD. El propósito de este estudio es evaluar los efectos clínicos de MBG453 en combinación con fármacos hipometilantes (azacitidina o decitabina) en pacientes adultos con SMD de riesgo intermedio, alto o muy alto según los criterios del IPSS-R. El objetivo del ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo es determinar la eficacia de la adición de MBG453 al tratamiento de referencia actual en las variables principales de eficacia (remisión completa y supervivencia libre de progresión). El diseño aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo minimiza el riesgo de sesgo introducido por las evaluaciones de eficacia, seguridad y los resultados reportados por el paciente.

- Evaluar la supervivencia global en cada grupo de tratamiento. - Evaluar la supervivencia libre de leucemia en cada tratamiento. - Evaluar la tasa de respuestas en cada grupo de tratamiento. - Evaluar la duración de la remisión completa en cada grupo de tratamiento. - Evaluar el tiempo hasta la remisión completa en cada grupo de tratamiento. - Evaluar la mejora en la independencia transfusional de RBC/plaquetas en cada grupo de tratamiento. - Evaluar el perfil de seguridad de MBG453 administrado en combinación con HMA. - Caracterizar la farmacocinética de MBG453 administrado en combinación con HMA. - Evaluar la inmunogenicidad de MBG453 administrado en combinación con HMA.

No

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego de MBG453 intravenoso en combinación con fármacos hipometilantes en pacientes adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según

1. Se deberá obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio. 2. Edad >/=18 años en la fecha de firma del formulario de consentimiento informado (FCI). 3. Diagnóstico morfológico confirmado de síndrome mielodisplásico (SMD) basado en la clasificación de 2016 de la OMS (Arber et al., 2016) con una de las siguientes categorías de riesgo del Índice Pronóstico Internacional (IPSS-R) evaluadas por el investigador - Muy alto (>6 puntos) - Alto (>4,5-6 puntos) - Intermedio (>3-4,5 puntos): un paciente que se considere que está en la categoría de riesgo intermedio únicamente podrá participar en caso de presentar un nivel de blastos en la médula ósea >/=5 %. 4. No apto para quimioterapia intensiva según la evaluación del investigador de edad, comorbilidades, pautas locales y práctica del centro (algún criterio o todos ellos). 5. Ninguna previsión de trasplante de precursores hematopoyéticos (TPH). 6. Estado funcional del Grupo Cooperativo Oncológico del Este (ECOG) de 0, 1 o 2.

1. Exposición previa a terapia dirigida a TIM-3 en algún momento. Terapia previa con inhibidores de puntos de control inmunitario (p. ej., anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2); las vacunas contra el cáncer únicamente están permitidas si la última dosis del fármaco se ha administrado más de 4 meses antes de la aleatorización. 2. Tratamiento previo para síndromes mielodisplásicos de riesgo intermedio, alto o muy alto (según el IPSS-R) con quimioterapia u otros fármacos antineoplásicos incluida la lenalidomida y los HMA como la decitabina o la azacitidina. Sin embargo, se permite el tratamiento previo con hidroxiurea o leucoaféresis. 3. Antecedentes de reacciones graves de hipersensibilidad a cualquier principio de los fármacos del estudio (azacitidina, decitabina o MGB453) o anticuerpos monoclonales (AM) o sus excipientes. 4. Uso actual, o durante los 14 días anteriores a la aleatorización, de terapia sistémica con esteroides (>10 mg/día de prednisona o equivalente) o cualquier terapia inmunosupresora. Se permite el uso de esteroides tópicos, inhalados, nasales u oftalmológicos. Terapia de sustitución; se permite el uso de esteroides administrados en caso de transfusión, no se consideran una forma de tratamiento sistémico. 5. Tratamiento en investigación para SMD recibido durante las 4 semanas anteriores a la aleatorización. En caso de un inhibidor de puntos de control inmunitario: es necesario un periodo mínimo de 4 meses antes de la aleatorización para permitir la inclusión. 6. Enfermedad autoinmune activa que requiera terapia sistémica (p. ej., corticosteroides). 7. Vacuna viva administrada durante los 30 días anteriores a la aleatorización.

- Remisión completa (RC) según el International Working Group (IWG) para el SMD (sección del protocolo 8.3) según la evaluación del investigador (sección del protocolo 12.4.1.1) - PFS se define como el tiempo desde la randomización hasta la progresión de la enfermedad (incluyendo la transformación a leucemia según la clasificación de 2016 de la OMS), recidiva a partir de RC según IWG-SMD (sección del protocolo 8.3) o muerte debida a ninguna causa, lo que ocurra primero, según la evaluación del investigador (sección del protocolo 12.4.1.2)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

Servicio de Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA
Málaga

Málaga
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA

Servicio de Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUÉS DE VALDECILLA
Santander

Cantabria
Cantabria





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: INSTITUT CATALÀ DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS


INSTITUT CATALÀ DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS
Hospitalet de Llobregat, L

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación

Estado actual


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