Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con placebo en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado junto con el tratamiento de la práctica clínica habitual

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Resumen

2020-05-17 09:33:08
2018-003775-35
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-003775-35/ES
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Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con placebo en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado junto con el tratamiento de la práctica clínica habitual
Estudio en fase II, aleatorizado, controlado con placebo, con doble enmascaramiento de rADAMTS-13 (SHP655) en el tratamiento de pacientes con PTTa

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Baxalta Innovations GmbH Baxalta Innovations GmbH Baxalta Innovations GmbH Austria

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Recombinant A Disintegrin And Metalloproteinase wi
apadamtase alfa
SHP 655 (BAX 930) Polvo y disolvente para solución inyectable
Up to 3 months

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Recombinant A Disintegrin And Metalloproteinase wi
apadamtase alfa
SHP 655 (BAX 930) Polvo y disolvente para solución inyectable
Up to 3 months

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa)


Coprincipales: 1.Evaluar la FC de ADAMTS-13 en sujetos con PTTa tratados por un episodio agudo con PF diaria o tratamiento inmunosupresor, con o sin administración complementaria de SHP655. 2.Estudiar la relación de FC/FD entre los niveles de ADAMTS-13 y los biomarcadores fisiopatológicos, así como los parámetros de eficacia clínica. La púrpura trombocitopénica trombótica(PTT) es una enfermedad rara. La PTT causa problemas con el sistema sanguíneo, incluido un recuento bajo de plaquetas, coágulos sanguíneos en pequeños vasos sanguíneos y bajos niveles de hierro causados por la pérdida de glóbulos rojos; estos pueden dañar múltiples órganos.TTP puede ocurrir en formas congénitas o adquiridas. Los pacientes con aTTP tienen niveles bajos de ADAMTS-13.El tratamiento actual con aTTP es el intercambio plasmático diario(PEX) y la terapia inmunosupresora. El medicamento que se evalúa en este estudio, SHP655, es un ADAMTS-13 artificialmente hecho. El estudio evaluará los niveles de ADAMTS-13 en sujetos aTTP en respuesta al tratamiento PEX con y sin SHP655. El estudio también evaluará cómo el cuerpo absorbe, descompone y elimina SHP655, los efectos 2º de SHP655 y evalúa la dosis más efectiva.Con el tto actual PEX de aTTP, la tasa de mortalidad es del 10-20%.La terapia PEX puede causar una reacción alérgica y conlleva un riesgo muy pequeño pero no despreciable de transmitir virus transmitidos por la sangre, SHP655 no conlleva este riesgo. Las infusiones de PEX en pacientes sometidos a tratamiento preventivo a largo plazo pueden causar hemorragia relacionada con la inserción de un catéter, coágulos de sangre e infección. Además, PEX está asociado con una alta utilización de los recursos sanitarios, consume mucho tiempo y puede ser estresante para los pacientes. Con el tto con SHP655, se espera que los pacientes con PTT puedan recibir una terapia adecuada, lo que lleva a una reducción en la gravedad de los episodios de PTT y el tiempo de resolución.El estudio comparará SHP655 con un placebo. Los pacientes serán asignados a uno de los 3 grupos por casualidad. Grupo1: PEX placebo diario inmediatamente después de PEX y placebo 12 horas después,Grupo2:PEX SHP655 diario inmediatamente después de PEX y placebo 12 horas más tarde, Grupo3:PEX SHP655 diario inmediatamente después de PEX y SHP655 12 horas más tarde

Objetivos de FC/FD 1.Evaluar los cambios en los niveles de autoanticuerpos de unión e inhibidores de ADAMTS-13 en respuesta a la PF diaria, con o sin administración complementaria de SHP655, durante el episodio agudo y hasta 30 días después de la resolución del episodio de PTT. 2.Evaluar los niveles de actividad de ADAMTS-13 en los sujetos hasta 30 días después de la remisión de un episodio de PTT. 3.Especificar las dosis necesarias de SHP655 para lograr y mantener de forma adecuada los niveles plasmáticos de rADAMTS-13 para respaldar la inducción de la remisión y para reducir el número de procedimientos necesarios de PF para el tratamiento de los episodios agudos de PTTa

No

Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento, controlado con placebo en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la eficacia de rADAMTS-13 (SHP655

1.El sujeto o su representante legal firman el consentimiento informado de forma voluntaria. Un representante médico plenamente reconocido puede actuar en representación de los sujetos que no pueden dar su consentimiento, según la legislación local. 2. El sujeto tiene entre 18 y 75 años en el momento de la selección 3.El sujeto ha sido diagnosticado con PTTa autoinmune primaria o secundaria, en función de los siguientes criterios: a.Trombocitopenia (descenso en el recuento de plaquetas ¿50 % o un recuento de plaquetas

1. Sujetos diagnosticados con PTT congénita. 2.Sujetos con una actividad plasmática de ADAMTS-13 >10 % del nivel normal en el laboratorio central. 3.Sujetos a los que se les ha diagnosticado otra causa de MAT, incluyendo: CID, neoplasia maligna diseminada, hipertensión maligna, trasplante de células madre hematopoyéticas, SUH atípico y relacionado con la toxina Shiga, toxicidad farmacológica (p. ej., gemcitabina, mitomicina C, clopidogrel) y síndromes de trombocitopenia relacionados con el embarazo (p. ej., síndrome de hemólisis, elevación de las enzimas hepáticas y trombocitopenia [HELLP] y eclampsia). 4.Sujetos que han estado expuestos a otro PEI en los 30 días anteriores a la inscripción o está programado que participen en otro estudio clínico con un PEI o un dispositivo en investigación durante el transcurso de este estudio. 5.Sujetos que han recibido caplacizumab en los 3 meses anteriores a la inscripción en el estudio. 6.Sujetos positivos para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH+) y enfermedad inestable o recuento de CD4+ ¿200 células/mm3 en los 3 meses anteriores a la selección. 7.Sujetos que han tenido un episodio de PTTa en los últimos 30 días. 8.Sujetos que presentan otra enfermedad mortal progresiva subyacente y/o una esperanza de vida inferior a los 3 meses. 9.Determinación por el investigador de que el sujeto no es capaz de colaborar con los procedimientos del estudio o no está dispuesto a hacerlo. 10.Sujetos con una enfermedad mental que les incapacita para entender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio, o bien con indicios de una actitud poco colaboradora. Sin embargo, un representante médico plenamente reconocido podrá dar su consentimiento. 11.Mujeres que estén embarazadas o en periodo de lactancia. 12.Sujetos que son familiares o empleados del promotor o el investigador. 13.Cualquier contraindicación para la PF, metilprednisolona y/o rituximab, según la ficha técnica. 14.Reacción de hipersensibilidad que amenaza la vida, incluida la anafilaxis, a la molécula principal ADAMTS-13, proteína de hámster u otros constituyentes de SHP655.

1.Niveles de actividad de ADAMTS-13 2.Recuento de plaquetas y niveles de LDH

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN


HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE


HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE
Alicante/Alacant

Alicante
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE


HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



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