Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de extensión, abierto, multicéntrico de AG 348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa incluidos previamente en estudios con AG-348

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Resumen

2020-05-16 00:28:16
2018-003459-39
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-003459-39/ES
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Estudio de extensión, abierto, multicéntrico de AG 348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa incluidos previamente en estudios con AG-348
Estudio de extensión, abierto, multicéntrico de AG 348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa incluidos previamente en estudios con AG-348

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Agios Pharmaceuticals, Inc. Agios Pharmaceuticals, Inc. Agios Pharmaceuticals, Inc. Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental AG-348 sulfate hydrate
Mitapivat
AG-348 Comprimido
The maximum total duration that a subject could re

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental AG-348 sulfate hydrate
Mitapivat
AG-348 Comprimido
The maximum total duration that a subject could re

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Experimental AG-348 sulfate hydrate
Mitapivat
AG-348 Comprimido
The maximum total duration that a subject could re

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Deficiencia de piruvato cinasa Anemia hemlítica


Evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AG-348

¿ Evaluar la eficacia a largo plazo de AG-348 ¿ Evaluar la eficacia de AG-348 a la hora de aumentar las concentraciones de hemoglobina (Hb) en sujetos que hayan recibido anteriormente placebo en el estudio AG348-C-006 (es decir, cohorte 1). ¿ Determinar el efecto de AG-348 en la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) [Health-related quality of life (HRQoL) en inglés] usando los resultados comunicados por los pacientes [Patient-reported outcomes (PROs) en inglés] ¿ Evaluar la farmacocinética de AG-348 tras la administración oral (solo cohorte 1) ¿ Evaluar la relación entre la farmacocinética de AG-348 y los parámetros de seguridad (solo cohorte 1)

No

Estudio de extensión, abierto, multicéntrico de AG 348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa incluidos previamente en estudios con AG-348

1. Haber firmado el consentimiento informado por escrito antes de participar en este estudio de extensión 2. Haber completado el estudio AG348-C-006 o AG348-C-007 precedente hasta la visita de la semana 24 de la parte 2 3. Cohortes 2 y 3: Haber obtenido beneficio clínico demostrado derivado del tratamiento AG-348 en el estudio precedente, en opinión del investigador. 4. Las mujeres con capacidad reproductiva deben tener un resultado negativo en una prueba local de embarazo en la visita de selección/día 1 5. Las mujeres con capacidad reproductiva, así como los hombres con parejas que son mujeres con capacidad reproductiva, no deben mantener relaciones sexuales como parte de su estilo de vida habitual o deben aceptar el uso de 2 anticonceptivos, 1 de los cuales debe considerarse altamente efectivo, desde el momento de otorgar el consentimiento informado, durante el estudio y durante 28 días (tanto hombres como mujeres) tras la última dosis del fármaco del estudio

1. Tener una afección médica significativa (incluida una anomalía analítica clínicamente significativa) desarrollada durante su estudio AG-348 precedente que conlleve un riesgo inaceptable para participar en este estudio de extensión, que pueda confundir la interpretación de los datos del estudio, y/o que comprometa la capacidad del sujeto para completar los procedimientos y las visitas del estudio 2. Estar embarazada o en periodo de lactancia materna 3. Tener programada una esplenectomía durante el periodo de tratamiento del estudio 4. Cumplir los criterios de retirada de su estudio AG-348 precedente en el momento de la visita de selección/día 1 de este estudio 5. Estar actualmente recibiendo medicamentos que sean inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP) 3A4, inductores potentes de CYP3A4, inhibidores potentes de la glucoproteína P (P-gp) o digoxina (un sustrato sensible a la P-gp) o que no se hayan dejado de tomar durante un tiempo de al menos 5 días o un tiempo equivalente a 5 semividas (lo que dure más) antes de la selección/día 1 de este estudio de extensión 6. Haber recibido esteroides anabólicos, incluidos preparados de testosterona, en los 28 días anteriores a la selección/día 1 de este estudio de extensión 7. Haber recibido estimulantes hematopoyéticos (p. ej., eritropoyetinas, factores estimulantes de colonias de granulocitos, trombopoyetinas) durante al menos 28 días antes de la selección/día 1 de este estudio de extensión 8. Haberse expuesto a algún medicamento, dispositivo o procedimiento en investigación distinto de AG-348 en los 3 meses anteriores a la selección/día 1 de este estudio de extensión

1) Número de sujetos con acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos de especial interés (AAEI) 2) Número de sujetos con AA que provocan la reducción de la dosis, la interrupción del tratamiento y la suspensión del tratamiento

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Servicio de hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ

Servicio de hematología y hemoterapia

COMPLEJO UNIVERSITARIO LA PAZ
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA


HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA
Murcia

Murcia
Región de Murcia





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



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