Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con azacitidina en pacientes mayores con Leucemia Mieloide Aguda (AML) en primera línea terapéutica.

  • Guardar

  • Imprimir
  • << Volver

Resumen

2020-05-16 22:51:20
2018-000482-36
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-000482-36/ES
Descargar
Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con azacitidina en pacientes mayores con Leucemia Mieloide Aguda (AML) en primera línea terapéutica.
Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, respuesta de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con azacitidina en pacientes mayores con ALM en primera línea terapéutica.

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Oryzon Genomics S. A. Oryzon Genomics S. A. Oryzon Genomics S. A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental ORY-1001.2HCl
ORY-1001
PEI 13-106 Solución oral
The duration of treatment will be until progressio

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Azacitidine
AZACITIDINE
Powder for solution for injection/infusion
The duration of treatment will be until progressio

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA)


Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la búsqueda de dosis de ORY-1001 en combinación con azacitidina. El tratamiento óptimo de la LMA requiere el control de la enfermedad sistémica y de la médula ósea y el tto específico de la enfermedad del SNC. La piedra angular del tratamiento es la quimioterapia combinada administrada sistémicamente. La terapia se divide en dos fases: inducción de remisión (para lograr la remisión) y posremisión (para mantener la remisión). El objetivo del tratamiento de la AML debe ser lograr la RC porque la remisión parcial no ofrece ningún beneficio sustancial de supervivencia. Los avances en el tratamiento han resultado en tasas de RC sustancialmente mejoradas, pero, en personas mayores, las tasas de remisión y la duración de la remisión están inversamente relacionadas con la edad. El tratamiento de adultos de avanzada edad con AML es un reto debido a la dificultad de predecir con precisión los riesgos y beneficios de las terapias disponibles. Los cambios fisiológicos del envejecimiento que disminuyen la tolerancia al tratamiento también influyen en los resultados y varían entre pacientes de la misma edad cronológica. De modo que, aunque los pacientes de más edad representan la mayoría de los casos recientemente diagnosticados, no existe consenso sobre el tratamiento óptimo para ellos. Sin embargo, en la práctica clínica, las decisiones de tratamiento se basan en una cuidadosa consideración de factores relacionados con la enfermedad y el paciente y puede ocurrir que para un paciente anciano considerado apto para tolerar un tratamiento intensivo, la opción preferida sea una terapia alternativa no intensiva un bajo beneficio duradero. El propósito de este estudio es evaluar la dosis máxima tolerada, el perfil de seguridad y tolerabilidad de la combinación de ORY-1001 con azacitidina en pacientes con LMA que no son elegibles para ser tratados con quimioterapia intensiva.

- Tiempo de respuesta (tiempo desde inicio del tto con ORY-1001 hasta la 1ª respuesta tumoral objetiva observada en nº de ciclos admtrados) -Duración de respuesta (tiempo desde la 1ª aparición de una respuesta objetiva docum al momento de progresión o muerte, lo que ocurra primero) -Respuesta objetiva (nº de sujetos que logran remisión completa, RC con recuperación incompleta, remisión parcial, confirmada por evaluaciones repetidas ¿ 4 semanas después de la docum inicial) -Mejora hematológica (de alguna línea celular que permiten al paciente mejorar su calidad de vida) -Supervivencia Libre de Eventos (tiempo desde el primer tto del estudio hasta la progresión de la enfermedad o la muerte) - Supervivencia global (tiempo desde el 1º tto del estudio hasta la muerte) - Controlar la exposición y acumulación de ORY-1001 en estado estacionario (FC) - Controlar la farmacodinámica de ORY-1001 respecto a la activación de la diana LSD1 en las cél. mononucleares de sangre periférica

No

Estudio piloto para evaluar la seguridad, tolerabilidad, búsqueda de dosis y eficacia de ORY-1001 en combinación con azacitidina en pacientes mayores con Leucemia Mieloide Aguda (AML) en primera línea terapéutica.

1. Sujetos ¿60 años de edad con LMA según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS), que el investigador considera que no son aptos para la pauta de quimioterapia intensiva en ese momento o que han rechazado la quimioterapia estándar. 2. Blastos: al menos un 20 % en la médula ósea o ¿20 % en la sangre periférica. 3. Los sujetos no pueden haber recibido tratamiento previo para la LMA aparte de hidroxiurea. 4. Estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0-2. 5. Plaquetas ¿100 x10e9/l sin transfusión (bajo criterio médico). 6. Valores analíticos bioquímicos dentro del siguiente rango: a. Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ¿3 veces el límite superior de la normalidad (LSN). b. Bilirrubina total ¿1,5 veces el LSN; los pacientes con síndrome de Gilbert pueden inscribirse si la bilirrubina conjugada se encuentra dentro de los límites normales. 7. Creatinina sérica ¿1,5 veces el LSN. 8. Los pacientes deben ser capaces de comprender y cumplir los requisitos del protocolo, además de poder y estar dispuestos a firmar un consentimiento informado por escrito, así como estar dispuestos a realizar todas las visitas y evaluaciones programadas en la institución que las administra. 9. Esperanza de vida de al menos 3 meses según la opinión del investigador.

1. Neoplasias malignas distintas de la LMA durante 1 año antes del inicio del tratamiento, excepto los que tienen remisión completa, no requieren tratamiento y con un riesgo mínimo de metástasis o muerte, como carcinoma localizado del cuello uterino tratado adecuadamente, cáncer de piel basocelular o espinocelular, cáncer de próstata localizado, carcinoma ductal localizado tratado quirúrgicamente con intención curativa. 2. Pacientes con hipertensión no controlada (en opinión del investigador). 3. Pacientes con diabetes no controlada (en opinión del investigador). 4. Virus de la hepatitis C (VHC) o virus de la hepatitis B (VHB) activos. Los pacientes que son positivos para el anticuerpo de núcleo de la hepatitis B, el antígeno de superficie de la hepatitis B o el anticuerpo de la hepatitis C deben tener un resultado negativo en la reacción en cadena de polimerasa (RCP) antes de inscribirse. Se excluirá a los que tengan una RCP positiva. 5. Resultado positivo conocido de la prueba del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o el síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA). 6. Enfermedad concomitante o situación social que limitará el cumplimiento de los requisitos del estudio. Cualquier enfermedad o trastorno psiquiátrico (por ejemplo, dependencia de alcohol o drogas) subyacente grave, demencia o alteración del estado mental o cualquier problema que pueda afectar a la capacidad del paciente para comprender el consentimiento informado o que, en opinión del investigador, contraindique la participación del paciente en el estudio o que pueda confundir los resultados del estudio. 7. Exploración física o resultado analítico que contraindique el uso del tratamiento en investigación o ponga al paciente en un riesgo excesivamente alto para el tratamiento, según lo determine el investigador. 8. Pacientes con medicamentos antidepresivos que tienen actividad inhibidora frente a KDM1A/LSD1: tranilcipromina o fenelzina. 9. Antecedentes de afectación de la enfermedad al sistema nervioso central (SNC) o antecedentes de toxicidad farmacológica del SNC de grado ¿3 según NCI CTCAE. 10. Evidencia de infección vírica, bacteriana o fúngica sistémica activa no controlada. Se acepta el tratamiento profiláctico de acuerdo con los protocolos del centro. 11. Recuento de leucocitos (LEU) periféricos ¿20 x 10e9/l el día 1 antes del tratamiento. Se permite hidroxiurea o 6-mercaptopurina hasta 24 horas antes de iniciar el tratamiento del estudio. 12. Mujeres embarazadas o en período de lactancia. 13. Mujeres en edad fértil (MEF) que no estén dispuestas a utilizar métodos anticonceptivos de doble barrera (abstinencia, anticonceptivos orales, dispositivo intrauterino o método anticonceptivo de barrera junto con gelatina espermicida, o quirúrgicamente estériles) durante el ensayo y 90 días después de finalizar el tratamiento. Pacientes masculinos cuyas parejas no estén dispuestas a usar métodos anticonceptivos de doble barrera.

Determinación de la dosis, seguridad y tolerabilidad del tratamiento combinado.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL DEL MAR.

Hematología

HOSPITAL DEL MAR.
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA

Hematología

CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha