Ensayo clínico

Un estudio de investigación para recopilar información científica sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco en investigación APL-2 en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad asociada con anemia, en una comparación asignada aleatoriamente en múltiples centros de investigación con el tratamiento estándar actual aprobado para HPN .

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-11 23:55:09

Número EudraCT:

2017-004268-36

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-004268-36/ES

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	Apellis Pharmaceuticals, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Comparador	Nombre comercial :	Soliris
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	ECULIZUMAB
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Perfusión*
Vía de administración:	in total 24 weeks (4 weeks Run-in Period: Eculizum
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	APL-2
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	n/a
Código del producto-fármaco:	APL-2	Forma farmacéutica:	Solución para perfusión
Vía de administración:	52-week treatment period, consisting of: - 4-week
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:
Objetivo principal del ensayo:	Los objetivos principales de este estudio son establecer la eficacia y la seguridad del APL-2 comparado con el eculizumab en pacientes con HPN cuyas concentraciones de Hb continúan siendo
Objetivos secundarios del ensayo:	No aplica
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase III, controlado, aleatorizado, multicéntrico, abierto y con comparador activo para evaluar la eficacia y seguridad de APL-2 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Criterios de Inclusión:	1. 18 años de edad como mínimo 2. Diagnóstico principal de HPN confirmado mediante citometría de flujo con alta sensibilidad 3. En tratamiento con eculizumab. La dosis de eculizumab debe haberse mantenido estable durante 3 meses como mínimo antes de la Visita de selección 4. Hb 1,5 x LSN en la Visita de selección 6. Recuento de plaquetas >50.000/mm3 en la Visita de selección 7. Recuento absoluto de neutrófilos >500/mm3 en la Visita de selección 8. Vacunación frente a Neisseria meningitides de tipos A, C, W, Y B, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae de tipo B (Hib) en los 2 años anteriores a la dosis del Día 1, o en los 14 días posteriores al comienzo del tratamiento con APL-2. A menos que se disponga de pruebas documentadas de que los sujetos no responden a las vacunas como demuestran los títulos o niveles de títulos dentro de límites aceptables localmente 9. Las mujeres en edad fértil deberán presentar una prueba de embarazo negativa en la Visita de selección y la visita del Día -28 (período de preinclusión), y deberán acordar usar los métodos anticonceptivos definidos en el protocolo durante todo el estudio y 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio 10. Los hombres deberán acordar usar los métodos anticonceptivos definidos en el protocolo y abstenerse de donar esperma durante todo el estudio y 60 días después de su última dosis del fármaco del estudio 11. Deseo y capacidad para otorgar el consentimiento informado 12. Deseo y capacidad para autoadministrarse el APL-2 (se permite la administración por el cuidador)
Criterios de exclusión:	1. Infección bacteriana activa en el periodo de 4 semanas anterior al Día -28 (período de preinclusión) 2. Haber tomado hierro, ácido fólico, vitamina B12 o EPO, a menos que la dosis sea estable, durante las 4 semanas anteriores a la Visita de Selección 3. Deficiencia hereditaria de complemento 4. Antecedentes de trasplante de médula ósea 5. Antecedentes de hipersensibilidad o reacción idiosincrática a compuestos relacionados con el producto en investigación o a la administración s.c. 6. Participación en cualquier otro ensayo de fármacos en investigación o exposición a otros fármacos en investigación en los 30 días o 5 semividas anteriores (lo que sea más largo) 7. Mujeres que actualmente están amamantando 8. Incapacidad para cooperar o cualquier patología que, en opinión del investigador, pudiera aumentar el riesgo de la participación del sujeto en el estudio o afectar a los resultados del estudio 9. Antecedentes personales o familiares de síndrome de QT prolongado o torsade de pointes, síncope inexplicado, síncope debido a una causa cardíaca no corregida o antecedentes familiares de muerte súbita 10. Infarto de miocardio, revascularización aortocoronaria (RVC), stent y/o angioplastia en arteria coronaria o cerebral, accidente cerebrovascular, cirugía cardíaca hospitalización por insuficiencia coronaria congestiva en los tres meses anteriores o angina de pecho o insuficiencia cardíaca de clase >2 según la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) 11. QTcF >470 ms, PR >280 ms 12. Bloqueo AV de 2.º grado Mobitz II, bloqueo AV 2:1, bloqueo AV de grado alto o bloqueo completo, a menos que el paciente lleve implantado un marcapasos o defibrilador cardíaco implantable (DCI) con capacidad de regulación del ritmo 13. Estar tomando fármacos antiarrítmicos clase 1 o clase 3, o arsénico, metadona, ondansetrón o pentamidina en la fecha de la selección 14. Haber tomado otros fármacos que prolongan el QTc (ver Apéndice 4 en Sección 18.4) a una dosis estable menos de 3 semanas antes de la dosificación 15. Haber tomado ciprofloxacino, eritromicina o azitromicina profilácticas menos de una semana antes de la primera dosis de la medicación en estudio (el ECG de selección se debe repetir tras una semana de antibióticos profilácticos con QTcF < 470 ms)
Criterios de valoración:	Cambio medio desde el inicio hasta la Semana 16 en la concentración de hemoglobina
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

Investigador principal:
Centro:	COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN	Población:	Palmas de Gran Canaria, Las
Provincia:	Las Palmas	Comunidad:	Canarias, Islas
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio: