Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Un estudio de investigación para recopilar información científica sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco en investigación APL-2 en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad asociada con anemia, en una comparación asignada aleatoriamente en múltiples centros de investigación con el tratamiento estándar actual aprobado para HPN .

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Resumen

2020-05-16 00:20:25
2017-004268-36
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-004268-36/ES
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Un estudio de investigación para recopilar información científica sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco en investigación APL-2 en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad asociada con anemia, en una comparación asignada aleatoriamente en múltiples centros de investigación con el tratamiento estándar actual aprobado para HPN .
Un estudio de investigación para recopilar información científica sobre la eficacia, seguridad y tolerabilidad del fármaco en investigación APL-2 en el tratamiento de pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad asociada con anemia, en una comparación asignada aleatoriamente en múltiples centros de investigación con el tratamiento estándar actual aprobado para HPN .

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Apellis Pharmaceuticals, Inc. Apellis Pharmaceuticals, Inc. Apellis Pharmaceuticals, Inc. Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental APL-2
n/a
APL-2 Solución para perfusión
52-week treatment period, consisting of: - 4-week

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Comparador Soliris
ECULIZUMAB
Perfusión*
in total 24 weeks (4 weeks Run-in Period: Eculizum

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General





Los objetivos principales de este estudio son establecer la eficacia y la seguridad del APL-2 comparado con el eculizumab en pacientes con HPN cuyas concentraciones de Hb continúan siendo

No aplica

No

Estudio de fase III, controlado, aleatorizado, multicéntrico, abierto y con comparador activo para evaluar la eficacia y seguridad de APL-2 en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

1. 18 años de edad como mínimo 2. Diagnóstico principal de HPN confirmado mediante citometría de flujo con alta sensibilidad 3. En tratamiento con eculizumab. La dosis de eculizumab debe haberse mantenido estable durante 3 meses como mínimo antes de la Visita de selección 4. Hb 1,5 x LSN en la Visita de selección 6. Recuento de plaquetas >50.000/mm3 en la Visita de selección 7. Recuento absoluto de neutrófilos >500/mm3 en la Visita de selección 8. Vacunación frente a Neisseria meningitides de tipos A, C, W, Y B, Streptococcus pneumoniae y Haemophilus influenzae de tipo B (Hib) en los 2 años anteriores a la dosis del Día 1, o en los 14 días posteriores al comienzo del tratamiento con APL-2. A menos que se disponga de pruebas documentadas de que los sujetos no responden a las vacunas como demuestran los títulos o niveles de títulos dentro de límites aceptables localmente 9. Las mujeres en edad fértil deberán presentar una prueba de embarazo negativa en la Visita de selección y la visita del Día -28 (período de preinclusión), y deberán acordar usar los métodos anticonceptivos definidos en el protocolo durante todo el estudio y 60 días después de la última dosis del fármaco del estudio 10. Los hombres deberán acordar usar los métodos anticonceptivos definidos en el protocolo y abstenerse de donar esperma durante todo el estudio y 60 días después de su última dosis del fármaco del estudio 11. Deseo y capacidad para otorgar el consentimiento informado 12. Deseo y capacidad para autoadministrarse el APL-2 (se permite la administración por el cuidador)

1. Infección bacteriana activa en el periodo de 4 semanas anterior al Día -28 (período de preinclusión) 2. Haber tomado hierro, ácido fólico, vitamina B12 o EPO, a menos que la dosis sea estable, durante las 4 semanas anteriores a la Visita de Selección 3. Deficiencia hereditaria de complemento 4. Antecedentes de trasplante de médula ósea 5. Antecedentes de hipersensibilidad o reacción idiosincrática a compuestos relacionados con el producto en investigación o a la administración s.c. 6. Participación en cualquier otro ensayo de fármacos en investigación o exposición a otros fármacos en investigación en los 30 días o 5 semividas anteriores (lo que sea más largo) 7. Mujeres que actualmente están amamantando 8. Incapacidad para cooperar o cualquier patología que, en opinión del investigador, pudiera aumentar el riesgo de la participación del sujeto en el estudio o afectar a los resultados del estudio 9. Antecedentes personales o familiares de síndrome de QT prolongado o torsade de pointes, síncope inexplicado, síncope debido a una causa cardíaca no corregida o antecedentes familiares de muerte súbita 10. Infarto de miocardio, revascularización aortocoronaria (RVC), stent y/o angioplastia en arteria coronaria o cerebral, accidente cerebrovascular, cirugía cardíaca hospitalización por insuficiencia coronaria congestiva en los tres meses anteriores o angina de pecho o insuficiencia cardíaca de clase >2 según la clasificación de la New York Heart Association (NYHA) 11. QTcF >470 ms, PR >280 ms 12. Bloqueo AV de 2.º grado Mobitz II, bloqueo AV 2:1, bloqueo AV de grado alto o bloqueo completo, a menos que el paciente lleve implantado un marcapasos o defibrilador cardíaco implantable (DCI) con capacidad de regulación del ritmo 13. Estar tomando fármacos antiarrítmicos clase 1 o clase 3, o arsénico, metadona, ondansetrón o pentamidina en la fecha de la selección 14. Haber tomado otros fármacos que prolongan el QTc (ver Apéndice 4 en Sección 18.4) a una dosis estable menos de 3 semanas antes de la dosificación 15. Haber tomado ciprofloxacino, eritromicina o azitromicina profilácticas menos de una semana antes de la primera dosis de la medicación en estudio (el ECG de selección se debe repetir tras una semana de antibióticos profilácticos con QTcF < 470 ms)

Cambio medio desde el inicio hasta la Semana 16 en la concentración de hemoglobina

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN

Planta 4ª Bloque Central. Laboratorio de Hematología

COMPLEJO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN
Palmas de Gran Canaria, Las

Las Palmas
Canarias, Islas





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

Consultas Externas de Hematología-Torre C, 7ª planta

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



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