Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de fase 3 para ver la eficacia y la seguridad de luspatercept en comparación con epoetina alfa para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio en pacientes sin tratamiento previo con estimulantes de la eritropoyesis (EE) que necesitan transfusiones de glóbulos rojos.

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Resumen

2020-05-16 00:42:05
2017-003190-34
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Estudio de fase 3 para ver la eficacia y la seguridad de luspatercept en comparación con epoetina alfa para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio en pacientes sin tratamiento previo con estimulantes de la eritropoyesis (EE) que necesitan transfusiones de glóbulos rojos.
Estudio de fase 3 para ver la eficacia y la seguridad de luspatercept en comparación con epoetina alfa para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio en pacientes sin tratamiento previo con estimulantes de la eritropoyesis (EE) que necesitan transfusiones de glóbulos rojos.

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Celgene Corporation Celgene Corporation Celgene Corporation Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Luspatercept
Luspatercept
ACE-536 Liofilizado para solución inyectable
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Luspatercept
Luspatercept
ACE-536 Liofilizado para solución inyectable
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 4:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 5:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 6:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 7:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 8:
Comparador
Epoetin Alfa
Solution for infusion in pre-filled syringe
Varies in individual patients based on the respons

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Síndrome mielodisplásico (SMD)


El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia de luspatercept en comparación con epoetina alfa en el tratamiento de la anemia debida a SMD de riesgo muy bajo, bajo o intermedio según el IPSS-R en pacientes sin tratamiento previo con EE que necesitan transfusiones de eritrocitos. El objetivo principal de este estudio es comprobar si las personas con su tipo de anemia debida al SMD tienen menos necesidad de recibir transfusiones de sangre periódicas si toman luspatercept más el mejor tratamiento de apoyo que si reciben epoetina alfa más el mejor tratamiento de apoyo. Este estudio consta de 3 partes: un período de selección, un período de tratamiento aleatorizado y un período de seguimiento. Durante el período de selección de 5 semanas, el médico del estudio le hará pruebas y revisará sus antecedentes médicos para determinar si puede participar en el estudio. El período de tratamiento aleatorizado puede variar entre alrededor de 6 meses (o menos, si no tolera bien el fármaco del estudio) o más tiempo, hasta que el médico del estudio determine que deja de beneficiarse del fármaco del estudio o que su enfermedad empeora. Un programa informático le asignará al azar a uno de los grupos de tratamiento del estudio. Si le asignan al grupo de luspatercept, recibirá el tratamiento del estudio cada 3 semanas; si le asignan al grupo de epoetina alfa, recibirá el tratamiento del estudio todas las semanas. Durante el período de seguimiento se le hará un seguimiento durante al menos 6 semanas (42 días) después de la última dosis, cada 12 semanas durante los 3 primeros años y luego cada 6 meses hasta al menos 5 años. En este estudio participarán unos 350 pacientes de todo el mundo

¿ Evaluar la seguridad y la eficacia de luspatercept en comparación con epoetina alfa. ¿ Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) y los criterios de valoración de la anemia (es decir, cuestionario de calidad de vida de la European Organization for Research and Treatment of Cancer [QLQ-C30 de la EORTC] y cuestionario FACT-An (evaluación funcional del tratamiento del cáncer-anemia) en los pacientes tratados con luspatercept en comparación con epoetina alfa. ¿ Evaluar la farmacocinética de la población y las relaciones exposición-respuesta para luspatercept en sujetos con SMD

No

Estudio de fase 3, abierto y aleatorizado para comparar la eficacia y la seguridad de luspatercept (ACE-536) frente a epoetina alfa para el tratamiento de la anemia debida a síndromes mielodisplásicos (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio según

1. Edad mínima de 18 años en el momento de firmar el documento de consentimiento informado (DCI). 2. Comprensión y firma voluntaria del DCI antes de realizar las evaluaciones y procedimientos relacionados con el estudio. 3. Disponibilidad y capacidad de cumplir el calendario de visitas del estudio y los demás requisitos del protocolo. 4. Diagnóstico documentado de SMD según la clasificación de la OMS de 2016 que cumpla la clasificación IPSS R (Greenberg, 2012) de enfermedad de riesgo muy bajo, bajo o intermedio y: < 5% de blastos en la médula ósea. 5. Concentración sérica de eritropoyetina (sEPO) endógena < 500 U/l. 6. Necesidad de transfusiones de eritrocitos, documentada mediante los criterios siguientes : - Necesidad media de transfusiones de 2-6 unidades/8 semanas de concentrados de hematíes confirmada durante un mínimo de 8 semanas inmediatamente anteriores a la aleatorización. La concentración de hemoglobina en el momento de la administración de una transfusión de eritrocitos o en los 7 días previos deberá haber sido 7 g/dl en ausencia de síntomas) o las administradas por cirugía programada, infecciones o episodios hemorrágicos no se considerarán transfusiones necesarias a efectos de cumplimiento de los criterios de elegibilidad o de la estratificación. La concentración de hemoglobina después de la última transfusión de eritrocitos antes de la aleatorización debe ser < 11,0 g/dl (mediante análisis centralizado o local). 7. Puntuación del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2. 8. Las mujeres en edad fértil (MEF), definidas como mujeres sexualmente maduras que: 1) no se hayan sometido a una histerectomía u ovariectomía bilateral o 2) no hayan llegado a la menopausia natural (la amenorrea tras el tratamiento del cáncer no descarta la posibilidad de concebir) durante al menos 24 meses consecutivos (es decir, hayan tenido la menstruación en algún momento de los 24 meses consecutivos previos), tendrán que: - Haber obtenido un resultado negativo en dos pruebas de embarazo, según lo verificado por el investigador antes de iniciar el tratamiento del estudio (a menos que la prueba de embarazo de selección se haya realizado en las 72 horas previas al D1S1). También deberán acceder a someterse a pruebas de embarazo periódicamente durante el estudio y después de finalizar el tratamiento del estudio. - En caso de ser sexualmente activas, comprometerse a utilizar y ser capaces de cumplir con el uso de métodos anticonceptivos muy eficaces sin interrupción, desde 5 semanas antes del inicio de la administración del producto en investigación, durante el tratamiento del estudio (incluidas las interrupciones de la administración) y hasta 12 semanas después de la suspensión del tratamiento del estudio. 9. Los varones tendrán que: - Practicar abstinencia completa (que deberá revisarse antes de cada administración del producto en investigación o mensualmente [p. ej., si hay aplazamientos de dosis] o comprometerse a utilizar preservativo (de látex o no, pero no fabricado con membrana natural [animal]) durante las relaciones sexuales con una mujer embarazada o en edad fértil mientras participen en el estudio, durante las interrupciones de la administración y hasta 12 semanas, como mínimo, después de la suspensión del producto en investigación, aunque se haya sometido a una vasectomía con éxito.

1.Sujetos con los siguientes tratamientos previos: -FEE. -G-CSF o GM-CSF. -Fármacos modificadores de la enfermedad. Salvo que el sujeto haya recibido tratamiento durante = 8 semanas después de la aleatorización, a criterio del investigador. -Fármacos hipometilantes. Los sujetos podrán ser aleatorizados siempre que no hayan recibido más de dos dosis de hipometilantes. La última dosis deberá haberse administrado >= 8 semanas antes de la fecha de aleatorización.- Luspatercept (ACE-536) o sotatercept (ACE-011).-Tratamiento inmunodepresor para el SMD. -Trasplante de células hematopoyéticas. 2.Sujetos con SMD asociado a la anomalía citogenética del(5q) o SMD-NC según la clasificación de la OMS de 2016. 3.Sujetos con neoplasias mielodisplásicas/mieloproliferativas (SMD/NMP). 4.SMD secundario. 5.Sujetos con anemia clínicamente significativa conocida debida a ferropenia, carencia de vitamina B12 o folato, anemia hemolítica autoinmunitaria o hereditaria o hipotiroidismo, o cualquier tipo de hemorragia o secuestro clínicamente significativo. Sujetos con anemia por fármacos. La ferropenia se determinará mediante una ferritina sérica < 100 ¿g/l y otras pruebas si está clínicamente indicado . 6.Sujetos con antecedentes conocidos de diagnóstico de LMA. 7.Sujetos que reciban cualquiera de los siguientes tratamientos en las 8 semanas previas a la aleatorización: -Quimioterápicos citotóxicos o tratamientos contra el cáncer. -Corticoides sistémicos, excepto en los sujetos tratados con una dosis estable o descendente durante >= 1 semana antes de la aleatorización por procesos médicos distintos del SMD. -Quelantes del hierro. -Otros factores de crecimiento hematopoyéticos de eritrocitos. -Andrógenos, excepto para tratar el hipogonadismo. -Hidroxicarbamida. -Retinoides orales (excepto retinoides tópicos). -Trióxido de arsénico. -Interferón e interleucinas. -Fármaco o dispositivo en investigación o tratamiento aprobado para uso experimental. 8.Sujetos con hipertensión no controlada, definida como elevaciones repetidas de la presión arterial sistólica (PAS) >= 150 mm Hg o la presión arterial diastólica (PAD) >= 100 mm Hg a pesar de un tratamiento adecuado. 9.Sujetos con alguna de las alteraciones analíticas siguientes: -Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) < 500/¿l (0,5 x 109/l). -Recuento de plaquetas < 50.000/¿l (50 x 109/l). -Filtración glomerular estimada (FGe) < 40 ml/min/1,73 m2. -Aspartato aminotransferasa/transaminasa glutamicooxaloacética sérica (AST/SGOT) o alanina aminotransferasa/transaminasa glutamicopirúvica sérica (ALT/SGPT) >= 3,0 veces el límite superior de la normalidad (LSN). -Bilirrubina total >= 2,0 veces el LSN. 10.Sujetos con antecedentes de neoplasias malignas distintas del SMD, a menos que se hayan mantenido sin enfermedad durante un mínimo de cinco años. Podrán participar los sujetos con lo siguientes: -Carcinoma basocelular o espinocelular de piel. -Carcinoma in situ de cuello uterino. -Carcinoma in situ de mama. -Hallazgo histológico casual de cáncer de próstata (T1a o T1b según el sistema de estadificación clínica TNM. 11.Sujetos con intervención de cirugía mayor en las 8 semanas previas a la aleatorización. 12.Sujetos con antecedentes de accidente cerebrovascular,accidente isquémico transitorio, trombosis venosa profunda, embolia pulmonar o arterial, trombosis arterial u otra trombosis venosa en los 6 meses previos a la aleatorización. 13.Crisis epilépticas de nueva aparición o mal controladas en las 12 semanas previas a la aleatorización. 14.Sujetos con los siguientes trastornos cardíacos en los 6 meses previos a la aleatorización: infarto de miocardio, angina de pecho no controlada, insuficiencia cardíaca aguda descompensada o insuficiencia cardíaca en clase III-IV o arritmia cardíaca no controlada. Sujetos con una fracción de eyección conocida < 35%, confirmada mediante un ECG o una MUGA realizados en los 6 meses previos a la aleatorización. 15.Sujetos con infección micótica, bacteriana o vírica sistémica y no controlada. 16.Sujetos con infección conocida por el VIH, signos conocidos de hepatitis B infecciosa activa o signos conocidos de hepatitis C activa. 17.Sujetos con antecedentes de reacciones alérgicas o anafilácticas graves o hipersensibilidad a proteínas recombinantes o excipientes del luspatercept. 18.Sujetos con hipersensibilidad conocida al principio activo o a cualquiera de los excipientes de la epoetina alfa. 19.Sujetos con antecedentes de APSR o anticuerpos contra la eritropoyetina. 20.Embarazo o lactancia materna. 21.Sujetos con cualquier proceso médico, anomalía analítica o enfermedad psiquiátrica importante o que se consideren vulnerables. 22.Sujetos con cualquier circunstancia que entrañe un riesgo inaceptable para ellos en caso de participar en el estudio. 23.Sujetos con cualquier circunstancia o medicamento concomitante que altere la capacidad de interpretar los datos del estudio.

Proporción de sujetos que no reciben transfusión de glóbulos rojos durante las primeras 24 semanas desde la aleatorización

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LAS NIEVES

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LAS NIEVES
Granada

Granada
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA

Hematología

HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA
Málaga

Málaga
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO

Hematología y Hemoterapia

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCÍO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Hematología

COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
Salamanca

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: INSTITUT CATALÀ DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS

Hematología

INSTITUT CATALÀ DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS
Hospitalet de Llobregat, L

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

Hematología

HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 9: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Hematología

HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 11: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE OURENSE

Hematología

COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE OURENSE
Ourense

Orense
Galicia





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha