Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la dosis adecuada y la seguridad de crizanlizumab, con o sin hidroxiurea/hydroxicarbamida, en grupos secuenciales de edad descendente de pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.

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Resumen

2019-03-12 00:00:00
2017-001747-12
CSEG101B2201
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-001747-12/ES
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Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la dosis adecuada y la seguridad de crizanlizumab, con o sin hidroxiurea/hydroxicarbamida, en grupos secuenciales de edad descendente de pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.
Estudio de confirmación y seguridad de la dosis de crizanlizumab en pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falciformes
CSEG101B2201

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
NOVARTIS FARMACÉUTICA, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. - Trial Monitoring Organization (TMo) ESPAÑA

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test crizanlizumab
Concentrate for solution for infusion
Intravenous use

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Enfermedad de Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.


-Confirmar y establecer la dosis adecuada en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio (partes A y B). - Evaluar la seguridad de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta < 18 años (partes A y B).

-Evaluar la eficacia a largo plazo de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio(partes A y B) -Evaluar otras medidas de seguridad en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio Caracterizar la PK y PD de crizanlizumab a largo plazo en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta < 18 años en el momento de entrada al estudio

No

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la dosis adecuada y la seguridad de crizanlizumab, con o sin hidroxiurea/hydroxicarbamida, en grupos secuenciales de edad descendente de pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falcif

1. Pacientes de ambos sexos (hombres o mujeres) entre los 2 hasta <18 años de edad (se ampliará el grupo 3 para permitir la inclusión de pacientes entre los 6 años hasta < 24 meses [que pesen al menos 6 kg] en la parte B una vez se confirme la dosis adecuada en los pacientes entre los 2 hasta < 6 años de edad). 2. Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes (ECF) (p. ej., cualquier genotipo incluyendo HbSS, HbSC, HbS¿0 talasemia, HbS¿+ talasemia y otros) mediante electroféresis de hemoglobinas o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) realizada de forma local. 3. Que hayan experimentado al menos una CVO durante los últimos 12 meses, según se determine mediante la historia clínica. La CVO previa se ha tenido que resolver al menos 7 días antes de la primera dosis del estudio y debe incluir todo lo siguiente: a. Aparición de síntomas correspondientes (véase la definición de CVO en el apartado 7.2.1.1). b. Una visita a un centro médico o a un profesional sanitario. c. Haber recibido un opioide oral/parenteral o cualquier analgesia parenteral no opioide. 4. Si está recibiendo HU/HC o un agente estimulante de eritropoyetina, debe haber estado recibiendo el fármaco durante al menos 6 meses antes de la selección y tener previsto continuar tomando la misma dosis con la misma pauta durante el estudio. 5. Haber recibido asistencia estándar adecuada a su edad para la ECF incluyendo profilaxis de penicilina, inmunización neumocócica y educación parental. 6. Doppler transcraneal (DTC) considerado de bajo riesgo durante los 6 meses previos (para edades entre los 2 y 16 años). Otros creiterios de inclusion pueden aplicar segun protocolo.

1. Antecedente de trasplante de células madre. 2. Haber recibido algún hemoderivado durante los 30 días previos a la administración de la dosis del día 1. 3. Participación y continuación en un programa de transfusión crónico (series programadas de transfusiones con finalidad profiláctica ). 4. Pacientes con trastornos de sangrado. 5. Tener programado someterse a una exanguinotransfusión durante el transcurso del estudio. Se permiten pacientes que requieran una transfusión puntual como respuesta a un empeoramiento de la anemia o por CVO. 6. Contraindicación o hipersensibilidad a algún fármaco de clase similar al fármaco del estudio o a cualquier excipiente de la formulación del fármaco del estudio. 7. Tener programado iniciar o finalizar HU/HC durante el estudio, por otros motivos que no sean de seguridad. 8. Infección o inmunodeficiencia activa significativa (incluyendo el uso crónico de fármacos inmunosupresores) según el criterio del investigador. Otros creiterios de exclusion pueden aplicar segun protocolo.

1. Parámetros de PK (AUCd15)después de la dosis inicial. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 2. Parámetro de PD (AUCd15) después de la dosis inicial. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 3. Parámetros de PK (AUCtau) después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años. 4. Parámetros de PD (AUCtau) después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años 5.Parámetros de PK (Cmax) después de la dosis inicial y después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 6. Concentraciones Predosis de PK Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Parte B) 7. Frecuencia de cualquier evento adverso (EAs) como medida de la seguridad y tolerabilidad Seguridad de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A y B)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Abierto
  CENTRO 2: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN


COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Abierto

Estado actual


Reclutando



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