Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2

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Resumen

2020-05-17 15:29:17
2018-002680-26
RP-L201-0218
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-002680-26/ES
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Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2
Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2
RP-L201-0218

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental LADICell
CD34+CELLS
RP-L201 Suspensión inyectable
One day / One time

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I).


El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad y la toxicidad asociada con la infusión del medicamento en investigación: células enriquecidas CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico (Chim.hCD18-LV). Un segundo objetivo primario es la supervivencia, determinada por la proporción de pacientes vivos a la edad de 2 años (24 meses) y al menos 1 año post-infusión del medicamento en investigación sin trasplante alogénico de HSC post-infusión del medicamento en investigación. El objetivo principal de este estudio de investigación es evaluar la seguridad de una terapia génica experimental diseñada para corregir la deficiencia del sistema inmune asociada con la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria tipo I (LAD-I). En este estudio, las células madre sanguíneas (células que pueden formar más células sanguíneas) se recogerán de la sangre del paciente y se modificarán en el laboratorio para introducir la versión correcta del gen que causa LAD-I usando un vector lentiviral. Las células modificadas genéticamente se infundirán nuevamente en la sangre del paciente después de la terapia de acondicionamiento para eliminar la médula ósea existente para dejar espacio para el injerto, esto es, que las células corregidas crezcan. Una vez que se produzca el injerto, se espera que las células modificadas genéticamente generen células sanguíneas que contengan el gen funcional y puedan combatir las infecciones.

-Determinar si la infusión del medicamento en investigación resulta en un incremento del porcentaje de neutrófilos que expresan CD18 hasta al menos el 10%. -Determinar si la infusión del medicamento en investigación resulta en VCN/célula de al menos 0.1 en neutrófilos de sangre periférica (PB) que portan el vector terapéutico Chim.hCD18-LV al menos 6 meses post-infusión. -Determinación de la incidencia y severidad de infecciones bacterianas o de otra naturaleza (posterior a la reconstitución hematopoyética). -Evaluación de disminuciones (parcial o a niveles normales) de neutrofilia asociada a LAD-I. Evaluación de resolución (parcial o completa) de cualquier erupción cutánea o anomalías periodontales subyacentes. -Evaluación de la supervivencia global (más allá de los 24 meses de edad y más allá del año inicial posterior a la terapia en investigación).

No

Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica

1. Diagnóstico confirmado de LAD-I severa demostrado por citometría de flujo indicativa de una expresión de CD18 en 2%, serán considerados elegibles si presentan

1. Disponibilidad de un trasplante de donante compatible médicamente elegible con un HLA (antígeno leucocitario humano) idéntico. Los pacientes no se incluirán en este ensayo como una alternativa a un trasplante de HSCs indicado clínicamente y factible de un hermano donante con HLA idéntico. Si se identifica un hermano HLAidéntico, pero la colecta de HSCs de mPB (movilización en sangre periférica) o de BM (médula ósea) no es factible (por ejemplo, si el donante es no nacido, es un recién nacido del que no se recolectó sangre del cordón umbilical o no puede someterse a un procedimiento de donación debido a impedimentos médicos), entonces la inclusión puede ser permitida a criterio del Investigador Principal. 2. Disfunción hepática definida por: -Bilirrubina > 1.5 × límite normal superior (ULN) o -Alanina aminotransferasa (ALT) o asparato aminotransferasa (AST) >2.5×ULN 3. Disfunción renal definida por Grado 3 o anormalidades superiores en sodio, potasio, calcio, magnesio o fosfato séricos como están definidas por NCI CTCAE v5.0, o la necesidad de diálisis peritoneal o hemodiálisis. 4. Disfunción pulmonar definida por cualquiera de los siguientes: -Necesidad de suplemento de oxígeno durante las dos semanas previas (en ausencia de una infección aguda). -Saturación de oxígeno (por oximetría de pulso)

La variable principal de eficacia es la proporción de pacientes vivos a la edad de 2 (24 meses) y al menos 1 año después de la infusión de IMP sin alotrasplante de HSC después de la infusión de IMP

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS


HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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