Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio en fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones periódicamente

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Resumen

2018-09-11 00:00:00
2017-003823-31
AG348-C-006
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-000775-32/ES
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Estudio en fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones periódicamente
Estudio en fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones periódicamente
AG348-C-006

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Agios Pharmaceuticals, Inc. Agios Pharmaceuticals, Inc. - Director, Scientific Communications Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental AG-348
AG-348 sulfate hydrate
The maximum total duration that a subject could re
Comprimido

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental AG-348
AG-348 sulfate hydrate
The maximum total duration that a subject could re
Comprimido

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Experimental AG-348
AG-348 sulfate hydrate
The maximum total duration that a subject could re
Comprimido

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Carencia de la enzima de piruvato cinasa


Evaluar la eficacia del tratamiento con AG-348 en comparación con placebo en el aumento de las concentraciones de hemoglobina (Hb)

Secundarios: ¿ Evaluar seguridad de AG-348 ¿ Determinar efecto de regímenes de tratamiento del estudio en marcadores de hemólisis, actividad hematopoyética y otros indicadores de actividad clínica ¿ Determinar efecto de regímenes de tratamiento del estudio en la calidad de vida relacionada con la salud, determinada mediante los resultados comunicados por los pacientes ¿ Evaluar farmacocinética de AG-348 tras administración oral ¿ Evaluar relación entre farmacocinética de AG-348 y parámetros de seguridad Exploradores: ¿ Evaluar relación entre farmacocinética de AG-348 e indicadores de actividad clínica ¿ Evaluar marcadores farmacodinámicos de deficiencia de piruvato cinasa y cómo se ven afectados por el tratamiento del estudio ¿ Determinar efecto de los regímenes de tratamiento del estudio en: o Nº de episodios de transfusiones y núm. de unidades de hematíes transfundidas o Utilización y cantidad utilizada en terapias quelantes de hierro o Concentración de hierro en hígado

No

Estudio en fase 3, aleatorizado, controlado con placebo y doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de AG-348 en sujetos adultos con deficiencia de piruvato cinasa que no reciben transfusiones periódicamente

" La variable principal es la respuesta de hemoglobina, definida como un aumento ¿1,5 g/dl en la concentración de Hb desde el valor basal que se mantiene en 2 o más evaluaciones programadas en las semanas 16, 20 y 24 durante el periodo de dosis fija. La concentración de Hb basal de un sujeto concreto se define como la media de todas las concentraciones de Hb disponibles del laboratorio central para ese sujeto durante el periodo de selección hasta la primera dosis del tratamiento del estudio. "

Semanas 16, 20 y 24 durante el periodo de dosis fija

" La variable principal es la respuesta de hemoglobina, definida como un aumento ¿1,5 g/dl en la concentración de Hb desde el valor basal que se mantiene en 2 o más evaluaciones programadas en las semanas 16, 20 y 24 durante el periodo de dosis fija. La concentración de Hb basal de un sujeto concreto se define como la media de todas las concentraciones de Hb disponibles del laboratorio central para ese sujeto durante el periodo de selección hasta la primera dosis del tratamiento del estudio. "

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU


HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU
Barcelona

Barcelona
Cataluña


Servicio de hematologia y hemoterapia



Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña


Departamento de Diagnóstico hematológico - Servicio de Hematologia



Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: INSTITUT CATALA D'ONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL


INSTITUT CATALA D'ONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL
Badalona

Barcelona
Cataluña


Servicio de Hematologia



Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ


HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid


Servicio de hematologia y hemoterapia



Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA


HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA
Murcia

Murcia
Región de Murcia





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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