Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio realizado en varios países para dar acceso a emapalumab y estudiar la eficacia y seguridad en en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (pHLH)

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Resumen

2018-07-23 00:00:00
2017-003114-10
NI-0501-09
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-003114-10/ES
Estudio realizado en varios países para dar acceso a emapalumab y estudiar la eficacia y seguridad en en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (pHLH)
Estudio realizado en varios países para dar acceso a emapalumab y estudiar la eficacia y seguridad en en niños con linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (pHLH)
NI-0501-09
Novimmune S.A.
Novimmune SA - Isabelle Fournet

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novimmune S.A. 14 Chemin des Aulx 1228 Plan les Ouates Novimmune SA - Isabelle Fournet Suiza

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Emapalumab
NI-0501 Concentrado para solución para perfusión
Until transplant and no longer than 6 months

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Linfohistiocitosis hemofagocítica primaria (LHHp)


¿Obtener datos de seguridad y eficacia adicionales sobre el emapalumab en pacientes con LHHp

"¿Evaluar una dosis inicial de emapalumab de 3 mg/kg ¿Evaluar el impacto del emapalumab en la calidad de vida (CdV) ¿Recopilar datos adicionales sobre el resultado a largo plazo de los pacientes con LHHp tratados con emapalumab ¿Evaluar el perfil farmacocinético (FC) del emapalumab en pacientes con LHHp ¿Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) (niveles de IFN¿ total circulante y biomarcadores de su neutralización, concretamente CXCL9 y CXCL10) ¿Evaluar el perfil de otros biomarcadores relevantes de la LHH, p. ej. sCD25 y otros biomarcadores exploratorios ¿Controlar la posible aparición de anticuerpos contra el fármaco (ADA) "

No

Un estudio abierto, de brazo único, multicéntrico, para ampliar el acceso a emapalumab, un anticuerpo monoclonal anti-interferón gamma (anti-IFN¿), y para evaluar su eficacia, seguridad, impacto en la calidad de vida y resultados a largo plazo e

" 1.Pacientes con LHHp de ambos sexos, desde el nacimiento hasta e incluyendo los 18 años de edad en el momento del diagnóstico de LHH. 2.Diagnóstico molecular o antecedentes familiares compatibles con LHHp o cumplimiento de los criterios diagnósticos HLH-2004, es decir, cinco de los ocho criterios siguientes: -Fiebre -Esplenomegalia -Citopenias que afecten a 2 de las 3 líneas en sangre periférica (hemoglobina < 90 g/l; plaquetas < 100 x 109/l; neutrófilos < 1 x 109/l) -Hipertrigliceridemia (triglicéridos en ayunas¿ 3 mmol/l o¿ 265 mg/dl) y/o hipofibrinogenemia (¿ 1,5 g/l) -Hemofagocitosis en médula ósea, bazo o ganglios linfáticos, sin evidencia de neoplasia maligna -Actividad de los linfocitos citolíticos naturales (NK) baja o nula -Ferritina¿ 500 µg/l -CD25 soluble (sCD25, es decir, receptor soluble de la IL-2)¿ 2400 U/ml 3.Presencia de enfermedad por LHH activa según el criterio del médico responsable del tratamiento. 4.Los pacientes que ya hayan recibido tratamiento convencional para la LHH deben cumplir uno de los criterios siguientes según la valoración del médico responsable del tratamiento: -No haber mostrado ninguna respuesta -No haber obtenido una respuesta satisfactoria o haber empeorado -Haber presentado reactivación -Haber presentado intolerancia al tratamiento convencional previo de la LHH En el momento de la inclusión en el estudio, los pacientes elegibles pueden estar todavía recibiendo tratamiento (inducción o mantenimiento) o pueden haberlo interrumpido. 5.Consentimiento informado firmado por el paciente (conforme a la normativa local), o por los representantes legalmente autorizados del paciente con el asentimiento de los pacientes que estén legalmente capacitados para proporcionarlo, según proceda. 6.Haberse facilitado asesoramiento sobre medidas anticonceptivas a pacientes de ambos sexos sexualmente activos y que hayan alcanzado la pubertad. Las mujeres con capacidad de procrear deben utilizar métodos anticonceptivos muy eficaces (con una tasa de fracaso anual inferior al 1 %) desde la selección hasta 6 meses después de recibir la última dosis del fármaco del estudio. Los métodos anticonceptivos muy eficaces incluyen: oAbstinencia sexual oAnticonceptivos hormonales: combinación o progesterona solamente oMétodos intrauterinos: dispositivos o sistemas intrauterinos oOclusión de trompas bilateral oCompañero sexual sometido a vasectomía Los hombres con pareja(s) con capacidad de procrear deben adoptar precauciones apropiadas (como abstinencia sexual, uso de anticonceptivos de barrera, vasectomía) para no engendrar un hijo desde la selección hasta los 6 meses posteriores a la administración de la última dosis del fármaco del estudio. "

" 1.Diagnóstico de LHH secundaria debida a una enfermedad reumática, metabólica o neoplásica confirmada. 2.Infecciones activas por micobacterias, Histoplasma Capsulatum, Shigella, Salmonella, Campylobacter o Leishmania . 3.Evidencia de tuberculosis latente. 4.Presencia de neoplasia maligna. 5.Pacientes que tienen otra malformación o enfermedad concomitante que afecta gravemente a la función cardiovascular, pulmonar, del sistema nervioso central (SNC), hepática o renal que, en opinión del investigador, podría afectar significativamente a la probabilidad de responder al tratamiento y/o a la evaluación de la seguridad y/o la eficacia del emapalumab. 6.Antecedentes de hipersensibilidad o alergia a cualquiera de los componentes de la pauta del estudio (p. ej., polisorbato). 7.Administración de una vacuna de bacilo de Calmette y Guérin (BCG) en las 12 semanas anteriores a la selección. 8.Administración de una vacuna viva o viva atenuada (distinta de la vacuna BCG) en las 6 semanas anteriores a la selección. 9.Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia. "

" Criterio principal de valoración de la eficacia: ¿ Respuesta global, es decir, consecución de respuesta completa o parcial o mejoría de la LHH, al final del tratamiento (FdT) o la semana 8 (lo que ocurra primero) "

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: Hospital Universitari Vall d'Hebron


Hospital Universitari Vall d'Hebron
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS


HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


No Iniciado



En Marcha